非肿瘤治疗领域成本效果模型中患者报告结局的应用价值与HTA评审反馈：基于NICE评估的系统综述

这篇综述系统分析了英国国家健康与护理卓越研究院（NICE）2016-2022年间428项非肿瘤治疗技术评估（HTA）中患者报告结局（PROMs）在成本效果模型（CEMs）中的应用模式。研究发现仅6.3%的评估将PROMs作为关键模型要素（如治疗效应参数、模型结构等），其中81.5%的案例提供了使用依据，但74.1%仍受到评审方对数据源或统计方法的质疑。研究为优化PROMs在卫生技术评估中的整合提供了实证依据。

　　

ABSTRACT

研究聚焦患者报告结局（PROMs）在卫生技术评估（HTA）成本效果模型（CEMs）中的应用现状。通过分析英国国家健康与护理卓越研究院（NICE）2016-2022年非肿瘤治疗评估数据，揭示PROMs如何通过模型结构、治疗效应参数等途径整合入CEMs，以及评审机构对其接受度。

Introduction

患者视角在HTA中的重要性日益凸显，PROMs作为直接反映患者健康状况的工具，能捕捉症状改善、功能恢复等关键指标。尽管NICE指南未限制PROMs在CEMs中的应用，但除健康效用值（如EQ-5D）外，其他PROMs的应用模式尚未明确。研究选择NICE评估体系作为分析对象，因其流程透明且涵盖外部评估组（EAGs）的独立审核意见。

Methods

采用三步筛选法从428项HTA中最终纳入27项（6.3%）非肿瘤治疗评估。关键模型要素定义为：基于PROMs的模型结构（如健康状态定义）、治疗效应参数、停药规则或疾病特异性效用值。排除仅使用通用效用工具（如EQ-5D）的案例，但包含通过疾病特异性PROMs映射生成的效用值。

Results

应用模式分析显示，PROMs最常通过治疗效应参数（92.6%）和模型结构（92.6%）整合入CEMs，其次为停药规则（77.8%）和疾病特异性效用值（66.7%）。值得注意的是，55.6%的HTAs同时涉及全部四类要素。在类风湿关节炎等PROM依赖性适应症中，PROMs常作为临床试验主要终点（如KOOS评分），并贯穿模型构建全过程。

数据应用方法上，所有CEMs均对PROMs数据进行时间外推，33.3%将其与死亡率关联。25.9%的案例采用五种复杂方法（如结局映射、替代分析），尤其在风湿病领域表现集中。

争议与挑战

尽管81.5%的HTAs提供了PROMs使用依据（55.6%强调工具验证性），但74.1%仍遭遇评审质疑。主要争议点包括：数据源代表性不足（如人群覆盖局限）、统计方法合理性（如外推假设），以及临床实践转化可行性。典型案例中，EAGs曾质疑Bath强直性脊柱炎指数（BASDAI）用于模型结构的临床相关性。

Limitations

研究未涵盖PROMs在HTA其他环节的应用，且结论可能受NICE评估体系特殊性限制。

Conclusions

NICE对高质量PROMs数据驱动的CEMs持开放态度，但当前非效用类PROMs应用仍有限。未来需进一步探索PROMs在HTA决策中的量化价值，特别是在模型结构优化与临床终点关联性方面的研究。