综述：美国造血干细胞移植和CAR T细胞疗法的获取障碍

这篇综述深入剖析了美国细胞疗法（包括造血干细胞移植（HCT）和嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法）的获取不平等问题，指出社会经济差异、医疗基础设施不足及产品自身限制是主要障碍，并提出通过社区覆盖扩展、生产工艺创新和资金支持优化等方案推动公平获取，为全球（尤其是中低收入国家）提供借鉴。

　　

Abstract

细胞治疗领域近年来取得显著进展，尤其是造血干细胞移植（HCT）和嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，其适应症不断扩大，患者预后持续改善。然而，美国境内仍存在明显的获取不平等现象，根源涉及社会经济因素、区域医疗资源分布不均，以及疗法自身的技术与成本限制。本文系统梳理了当前美国细胞疗法的可及性现状，聚焦关键障碍并提出多层级解决方案。值得注意的是，这些挑战在低收入和中等收入国家（LMICs）更为突出，但在其他发达国家因医疗体系差异可能表现不同。

核心障碍分析

1. 社会经济与地理差异
患者收入水平、保险覆盖范围及居住地与治疗中心的距离直接影响HCT和CAR-T疗法的可及性。数据显示，农村地区患者因交通成本和时间损耗，放弃治疗的比例显著高于城市居民。

2. 医疗基础设施瓶颈
CAR-T治疗需高度专业化的医疗中心，而全美仅约80家机构具备资质。HCT同样受限于匹配供体库的覆盖不足，少数族裔因HLA^*匹配率低面临更长等待期。

3. 疗法自身限制
CAR-T细胞制备周期长（通常3-4周）、储存运输要求苛刻（需-180°C液氮环境），且单价高达数十万美元，制约了规模化应用。

解决方案展望

• 社区网络扩展
通过卫星诊所和移动医疗单元将预处理筛查和随访服务下沉至基层，减少患者奔波。

• 技术创新
通用型CAR-T（UCAR-T）和自动化生物反应器技术有望缩短生产周期并降低成本。

• 政策与资金支持
建议医保（Medicare）扩大覆盖范围，同时设立专项基金补贴低收入患者。

全球视角

尽管美国问题突出，但LMICs面临的挑战更为严峻——缺乏无菌病房和病毒载体生产能力等基础条件。而英国等全民医保国家通过中央采购体系部分缓解了费用障碍，提示差异化解决路径的必要性。

随着细胞治疗技术迭代，构建公平获取体系需成为行业发展的核心议题，方能真正实现医学进步的普惠价值。

（注：HLA^*指人类白细胞抗原）