MEK抑制剂mirdametinib治疗NF1相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的研究进展与临床前景

针对1型神经纤维瘤病(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PN)的靶向治疗需求，研究人员系统评述了MEK抑制剂selumetinib的临床应用，并重点探讨新一代药物mirdametinib的潜在优势。研究表明mirdametinib可能成为NF1-PN治疗的新标准，为这类难治性肿瘤患者带来更优的治疗选择。

　　这篇文献聚焦于MEK抑制剂在1型神经纤维瘤病(Neurofibromatosis type 1, NF1)相关丛状神经纤维瘤(Plexiform Neurofibroma, PN)治疗中的应用突破。通过对现有药物selumetinib临床数据的全面分析，研究者发现新一代MEK抑制剂mirdametinib展现出更优越的药代动力学特性。mirdametinib通过特异性抑制RAS/RAF/MEK/ERK信号通路，有效阻断NF1基因缺失导致的肿瘤生长，其血脑屏障穿透能力尤为突出。值得注意的是，该药物在临床试验中表现出持久的肿瘤缩小效果和良好的安全性特征，预示着其可能重塑NF1-PN的治疗格局。