胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1 RA)治疗特发性颅内高压的临床疗效评估：一项基于真实世界数据的大规模队列研究

来自美国多中心的研究团队通过TriNetX数据库开展回顾性队列研究，分析1110例匹配患者的电子健康记录数据，发现GLP-1 RA治疗可显著降低特发性颅内高压(IIH)患者的药物使用量(RR 0.53)、症状发生率(头痛RR 0.45)及手术干预需求(RR 0.44)，为IIH管理提供新策略。

　　

这项引人入胜的队列研究揭示了代谢调节药物在神经系统疾病中的新应用。科研人员挖掘了2005-2024年间美国67家医疗机构的电子健康记录，聚焦18岁以上特发性颅内高压(IIH)患者群体。实验组在确诊6个月内启用胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1 RA)，对照组则采用传统疗法（乙酰唑胺、托吡酯等）。

经过倾向评分匹配后的555对患者数据显示，GLP-1 RA组展现出显著优势：药物使用风险降低47%(RR 0.53, 95%CI 0.46-0.61)，令人振奋的是视觉障碍风险下降40%(RR 0.60)，视乳头水肿风险更是锐减81%(RR 0.19)。尽管随访期体重指数(BMI)未见统计学差异(40.6 vs 39.5, P=0.10)，但治疗组的手术干预需求降低56%(RR 0.44)，死亡率也显著改善(RR 0.36)。

特别值得注意的是，在BMI≥40的亚组分析中，虽然减重手术组体重下降更明显，但GLP-1 RA组却获得更优的临床结局。这些发现暗示GLP-1 RA可能通过超越单纯减重的机制——如调节代谢微环境或改善脑脊液动力学——来发挥治疗作用。研究者强调，这项真实世界证据为IIH治疗开辟了新途径，但需前瞻性研究验证GLP-1 RA的确切作用机制和长期疗效。