澳大利亚EQ-5D-Y-3L儿童健康效用值集的开发与应用：填补儿科卫生技术评估工具空白

本研究针对澳大利亚缺乏儿科健康相关生命质量(HRQoL)偏好权重的问题，采用国际通用EQ-5D-Y-3L(Y-3L)估值协议，通过复合时间权衡法(cTTO)和离散选择实验(DCE)对268名成人进行访谈，建立了首个澳大利亚儿童健康效用值集（范围0.142-1），发现疼痛/不适(PD)是最重要维度，为儿科干预措施的经济评价提供了关键工具。

　　

在医疗资源分配决策中，质量调整生命年(QALY)已成为国际通用的卫生技术评估(HTA)核心指标。然而令人惊讶的是，尽管成人健康评估工具EQ-5D已发展成熟，针对儿童的健康测量体系却长期存在空白。这种"数据鸿沟"直接导致儿科干预措施的经济评价面临证据不足的困境，可能使真正有价值的儿童医疗服务难以获得资金支持。正如澳大利亚药品福利咨询委员会(PBAC)指南所强调的，缺乏可靠的儿童健康效用值集，已成为制约儿科卫生决策科学化的关键瓶颈。

为破解这一难题，由澳大利亚墨尔本大学儿童健康经济学单元、科廷大学人口健康学院等机构组成的研究团队，在EuroQol研究基金会资助下，开展了这项开创性研究。研究团队遵循国际EQ-5D-Y-3L估值协议但进行了创新性扩展设计，最终在《Health and Quality of Life Outcomes》发表了首个澳大利亚儿童健康效用值集，为儿科卫生经济评价提供了标准化工具。

研究采用了两项关键技术方法：一是通过视频会议访谈对268名澳大利亚成人进行复合时间权衡法(cTTO)评估，采用扩展设计对52个健康状态进行估值；二是通过在线调查收集1002名成人的离散选择实验(DCE)数据，运用垃圾类混合logit模型分析维度重要性。研究特别关注了成人对儿童健康状态的特殊价值判断。

研究结果

cTTO数据特征

调整后的健康状态值范围为0.142(最差状态33333)至0.977(轻度受损状态12111)。值得注意的是，约6.4%的评估结果为负值，但最差状态仍被评估为优于死亡，这反映了成人在评估儿童健康时不愿折损生命年限的特殊心理。

维度重要性排序

通过DCE分析发现，五个维度的相对重要性依次为：疼痛/不适(PD₃系数-0.298)>担忧/悲伤(WSU₃系数-0.264)>日常活动(UA₃系数-0.146)>自我照顾(SC₃系数-0.079)>行动能力(MO₃系数-0.071)。这种排序与德国、荷兰等国的研究发现相似。

锚定策略比较

研究创新性地比较了两种DCE数据锚定方法：基于最差状态33333的简单缩放和线性映射。结果显示，不含截距的线性映射预测性能最佳(R²=0.9653)，对轻度健康状态的预测误差更小(MAE=0.0328)。

这项研究建立的效用值集呈现出与成人EQ-5D-3L显著不同的特征分布。相较于澳大利亚成人值集最低达-0.217的评分范围，儿童值集0.142-1的较窄分布，意味着在成本效用分析中：延长儿童生存期的干预将获得相对更高的QALY增益评估，而改善生活质量的干预则可能被低估。这种差异本质上反映了社会对儿童生命价值的特殊认知，但也提示决策者需注意不同人群QALY的可比性问题。

作为首个严格遵循RETRIEVE报告规范的儿科健康偏好研究，该成果不仅填补了澳大利亚儿科HTA工具空白，更对国际儿童健康测量体系发展具有示范意义。研究揭示的成人对儿童健康状态估值特征，为后续开发EQ-5D-Y-5L等新工具提供了重要启示。随着Y-3L值集在全球范围内的推广应用，这项研究将助力实现更精准、更公平的儿童卫生资源配置决策。