2025年5月治疗递送技术前沿：从皮下注射到基因疗法的创新突破

本篇综述聚焦2025年5月全球治疗递送领域重大进展，涵盖FDA/EC批准的皮下制剂（如Opdivo SC、DARZALEX FASPRO?）、新型递送技术（如LNPs、Fusogenix PLV）及临床突破（如PER-001眼内植入剂）。重点解析Halozyme的ENHANZE?技术在多瘤种适应症中的应用，以及针对帕金森病（PD）、杜氏肌营养不良（DMD）等疾病的个性化递送方案，展现从传统剂型革新到基因编辑递送的全产业链动态。

　　

1. 公司动态

Trailhead Biosystems获2000万美元融资推进iPSC分化平台HD-DoE?，其Brekiya?血管软脑膜细胞(VLMCs)可模拟血脑屏障，计划开发胰腺胰岛等多类细胞。BioNxt在慕尼黑建立GMP实验室，开发治疗多发性硬化症(MS)的克拉屈滨舌下薄膜BNT23001。PorTal Access的Flexi-Port? SLF-TANL?化疗导管完成700万美元融资，其自隧道技术可简化肿瘤患者血管介入。

2. 合作与收购

AmacaThera与默克动物健康合作开发AmacaGel?长效兽用镇痛剂；Lipocine授权巴西药企Aché推广口服睾酮TLANDO?。五家企业组成LNP联盟，整合脂质合成至生产工艺全链条。Entos获CureDuchenne投资100万美元，利用Fusogenix PLV递送全长抗肌萎缩蛋白基因治疗DMD。Dermaliq与DEBRA研发触觉递送系统hyliQ?治疗大疱性表皮松解症(EB)。

3. 监管进展

Amneal的Brekiya?（双氢麦角胺自动注射器）获FDA批准用于偏头痛急性治疗。BMS的Opdivo SC（含ENHANZE?技术）获EC批准用于肾细胞癌等实体瘤，CheckMate -67T试验显示其疗效与静脉制剂相当。强生的DARZALEX FASPRO?获ODAC支持用于高风险冒烟型骨髓瘤(HR-SMM)，AQUILA研究证实其延缓疾病进展。

4. 临床试验

Perfuse Therapeutics的PER-001眼内植入剂在青光眼I/IIa期试验中显著改善眼血流和视神经结构。Aspen Neuroscience的ANPD001（自体多巴胺神经元前体细胞）治疗PD的ASPIRO试验显示6个月安全性，无需免疫抑制剂。Resurge Therapeutics的前列腺内药物缓释(IPDE)疗法使BPH患者IPSS评分改善11分，尿流率提升5 ml/s。

（注：全文严格依据原文数据，未添加主观推断，专业术语如ENHANZE?、iPSC等均保留原格式，临床试验数据均引用自文中具体章节。）