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肌层浸润性膀胱癌围手术期免疫联合治疗的成本效益分析：基于NIAGARA试验的德国医保视角
【字体： 大 中 小 】 时间：2025年07月17日 来源：European Journal of Agronomy 4.5
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本研究针对肌层浸润性膀胱癌(MIBC)治疗中免疫检查点抑制剂durvalumab联合吉西他滨/顺铂(Gemcitabine/Cisplatin)方案的经济学价值，通过马尔可夫模型分析显示，该方案虽增加�13,162成本但可获得0.21 QALYs增量，ICER为�61,006/QALY，在�100,000支付意愿阈值下具有76.5%成本效益概率，为临床决策提供重要经济学依据。
膀胱癌作为全球第九大常见恶性肿瘤，每年新增54.9万病例，其中25%确诊时已进展至肌层浸润阶段(MIBC)。尽管以吉西他滨/顺铂(Gemcitabine/Cisplatin)为基础的新辅助化疗联合根治性膀胱切除术已成为标准治疗方案，但临床实践中新辅助化疗使用率不足20%，且转移后治疗费用高昂。随着免疫治疗的发展，NIAGARA试验首次证实围手术期使用PD-L1抑制剂durvalumab可将24个月总生存率从75%提升至82%，但这一突破性疗法带来的经济负担成为医保体系面临的新挑战。
为评估这一创新疗法的社会经济价值，德国科隆大学医院(University Hospital Cologne)的研究团队基于NIAGARA试验数据，构建了具有5年时间跨度的马尔可夫(Markov)模型。研究采用TreeAge Pro软件模拟两种治疗路径：标准治疗组(SoC)仅接受吉西他滨/顺铂新辅助化疗，而干预组则联合使用durvalumab并进行术后维持治疗。模型纳入三种健康状态（稳定期、转移期和术后状态），通过蒙特卡洛(Monte Carlo)模拟进行1000次概率敏感性分析，并采用德国医保视角计算质量调整生命年(QALY)和增量成本效果比(ICER)。
主要技术方法包括：1）基于临床试验数据建立马尔可夫状态转移模型；2）采用德国诊断相关组(DRG)费用标准进行成本核算；3）通过概率敏感性分析构建成本效益可接受曲线(CEAC)；4）采用单因素敏感性分析识别关键影响因素。所有成本数据均来自德国医院收费法案规定的非商业性费用标准。
研究结果显示，标准治疗组平均费用为�113,224，而durvalumab联合组为�126,386，增量成本�13,162对应0.21 QALYs的获益，ICER为�61,006/QALY。值得注意的是，转移性疾病治疗费用（特别是enfortumab vedotin联合pembrolizumab方案）是最大成本驱动因素，占总支出的42%。概率敏感性分析表明，在�100,000/QALY支付意愿阈值下，联合方案具有76.5%的成本效益概率，该数值在�150,000阈值时升至94.2%。单因素敏感性分析发现，durvalumab价格上浮10%或enfortumab vedotin组合费用降低17%将使ICER超出�100,000阈值。
讨论部分指出，该研究首次证实了durvalumab在MIBC围手术期应用的经济学价值，其成本效益主要源于减少23%的转移发生率，从而避免高额后续治疗费用。与既往研究相比，虽然durvalumab单药费用较高，但通过降低�28,500/人的转移后治疗成本，最终实现医疗总支出的优化。然而，研究也存在若干局限：1）基于37%病理完全缓解率(pCR)人群可能存在过度治疗；2）未考虑循环肿瘤DNA(ctDNA)指导的精准治疗策略；3）德国费用标准可能限制结论在其他医疗体系的适用性。
该研究的核心价值在于为医保决策者提供了量化依据，证明在德国医疗体系下，强化MIBC早期治疗强度不仅能改善临床预后，还可产生显著的社会经济效益。未来研究方向应聚焦于生物标志物指导的患者分层，通过识别真正需要辅助免疫治疗的人群，进一步降低医疗经济负担。这一成果为即将开展的EV303/EV304试验的经济学评估奠定了方法学基础，也为其他高负担肿瘤的联合治疗策略评估提供了范式。
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