托法替尼联合皮质类固醇治疗天疱疮的真实世界疗效与安全性评估：一项单中心队列研究

为解决天疱疮患者长期依赖皮质类固醇(CS)治疗的临床困境，研究人员开展了一项回顾性队列研究，评估托法替尼(CT)联合CS的疗效与安全性。结果显示，CT组患者完全缓解(CR)概率提升4.46倍(HR=4.46, P=0.04)，年累积CS剂量显著降低(6,862.25 vs 10,233 mg, P<0.001)，且通过转录组测序和免疫荧光证实JAK-STAT通路过度激活的机制。该研究为天疱疮靶向治疗提供了新证据。

　　

这项回顾性研究犹如一场精准的"激素减量攻坚战"，科学家们将目光锁定在JAK抑制剂托法替尼(tofacitinib)与皮质类固醇(CS)的联合治疗方案上。研究团队调取了2019年6月至2024年1月期间中度天疱疮患者的临床数据，将12例CS单药治疗者与10例联合治疗(CT)组进行对比。

令人振奋的是，虽然两组完全缓解(CR)率(16.67% vs 40.00%)未达统计学差异(P=0.35)，但CT组展现出了惊人的4.46倍CR达成概率(HR=4.46, P=0.04)。更妙的是，联合治疗组像装了"激素节省外挂"——不仅更多患者达到最小治疗剂量(CSmin)，年累积CS剂量更是直降33%(6,862.25 vs 10,233 mg, P<0.001)。

安全性方面，两组不良反应(AEs)发生率(70% vs 41.67%)和复发率(60% vs 16.67%)的差异就像在走钢丝，始终未达显著水平(P值分别为0.35和0.07)。而幕后机制揭秘环节更是精彩：通过RNA测序和免疫荧光(IF)技术，研究人员成功捕捉到天疱疮皮损中JAK-STAT信号通路"异常活跃"的分子证据，为这项临床研究提供了坚实的理论注脚。