重症肌无力SPOTLIGHT注册研究首次分析：依库珠单抗与拉维珠单抗的临床实践疗效与安全性评估

本研究针对抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)患者，通过全球MG SPOTLIGHT注册系统收集真实世界数据，评估C5抑制剂依库珠单抗和拉维珠单抗的长期疗效。结果显示：189例患者经依库珠单抗治疗后MG-ADL评分平均降低4.2分，86.4%患者MGFA分级改善至0-II级；67例转为拉维珠单抗后疗效持续。该研究为C5抑制剂在临床实践中的应用提供了重要循证依据。

　　

全身型重症肌无力(gMG)作为一种罕见的自身免疫性疾病，给患者带来进行性肌无力的痛苦，严重影响生活质量。传统治疗方案如糖皮质激素和免疫抑制剂虽然能缓解症状，但存在显著副作用，且约10%患者对治疗无反应。针对这一临床困境，美国北卡罗来纳大学教堂山分校神经病学系James F. Howard教授团队开展了全球首个评估补体C5抑制剂在真实世界中疗效的MG SPOTLIGHT注册研究，相关成果发表于《Journal of the Neurological Sciences》。

研究团队采用国际多中心观察性设计，通过电子数据采集系统追踪189例接受依库珠单抗治疗的gMG患者，其中67例后续转为拉维珠单抗。主要运用MG-ADL量表、MGFA临床分级和MG-QOL15r生活质量问卷等标准化评估工具，结合长期随访数据，系统分析药物疗效与安全性。

研究结果显示：

1. 疗效评估：110例完成3次MG-ADL评估的患者显示，依库珠单抗治疗后评分平均降低4.2分，34.5%达到最小症状表达(MSE)。MGFA 0-II级患者比例从43.7%提升至86.4%。

2. 药物转换效果：37例转为拉维珠单抗的患者维持疗效，MG-ADL评分进一步降至3.6分，35.1%达到MSE。

3. 安全性数据：仅报告3例治疗相关严重不良事件（2例依库珠单抗，1例拉维珠单抗），无脑膜炎球菌感染病例。

这项研究首次在真实世界证实：C5抑制剂能显著改善gMG患者功能状态和生活质量，且从每2周给药的依库珠单抗转为每8周给药的拉维珠单抗后疗效持续。特别值得注意的是，研究中96.8%患者接种了脑膜炎球菌疫苗，验证了预防措施的有效性。这些发现为临床决策提供了重要依据，尤其对需要长期治疗的患者，拉维珠单抗的延长给药间隔可显著减轻治疗负担。

研究也存在一定局限性，如缺乏随机对照组、未完全控制合并用药影响等。但通过多维度评估指标和长期随访，该注册研究为补体靶向治疗在神经免疫疾病中的应用树立了新标杆，未来随着更多数据积累，将进一步揭示这类药物的长期获益风险比。