利妥昔单抗治疗中枢神经系统结节病的多中心回顾性研究：疗效与患者亚群分析

来自美国四家医疗中心的研究人员针对利妥昔单抗(Rituximab)治疗中枢神经系统(CNS)结节病(neurosarcoidosis)的疗效开展回顾性研究。结果显示，虽然73.7%患者治疗失败，但部分多颅神经病变患者(80%)在作为三线治疗后仍可获益，为难治性CNS结节病提供了新的治疗思路。

　　

这项多中心回顾性研究探索了B细胞耗竭疗法在难治性中枢神经系统结节病(CNS sarcoidosis)中的应用价值。研究人员追踪了19例接受利妥昔单抗(Rituximab)治疗的患者，这些"医学侦探"发现：尽管73.7%的患者出现治疗失败（定义为MRI炎症持续或需维持泼尼松>10mg/天），但有趣的是，80%的有效病例都表现为多颅神经病变(multiple cranial neuropathies)这一特殊亚型。

数据揭示，患者平均病程27个月时就启动了B细胞"清除计划"，中位累计用药量达4g。治疗策略上，42.1%采用单药作战，57.9%选择免疫抑制剂联合作战方案。值得注意的是，有效病例中有80%是在三线治疗后才召唤这支"B细胞特攻队"，暗示治疗时机选择的重要性。

"复发时钟"显示中位无进展生存期仅7个月，但有个别患者展现出持久响应。这项研究为临床医生提供了重要启示：对于常规治疗束手无策的多颅神经病变型CNS结节病，利妥昔单抗或许能成为最后的"秘密武器"。