揭示FMRP调控STAT3-MYC信号轴在成人海马神经发生与认知灵活性中的核心作用及其在脆性X综合征治疗中的突破

为解决脆性X综合征（FXS）缺乏有效治疗的难题，研究人员聚焦FMRP调控STAT3-MYC信号通路在成人海马神经发生中的作用。发现FMRP缺失导致Stat3 mRNA和蛋白异常升高，损害神经发生与认知灵活性；STAT3基因减少或药理学干预（artesunate）可挽救缺陷。该研究揭示了新机制，为FXS提供了靶向治疗新策略。

　　脆性X综合征（FXS）作为最常见的遗传性智力障碍，源于FMRP（fragile X mental retardation protein）缺失，这种RNA结合蛋白的不足广泛影响靶mRNA和脑功能。然而，其靶点如何驱动FXS发病仍不清楚，且缺乏有效疗法。最新研究锁定了成人海马神经干细胞（NSCs）中STAT3（signal transducer and activator of transcription 3）作为FMRP的关键靶标：FMRP调控Stat3 mRNA稳