基于篮式试验的经济评估新方法：以帕博利珠单抗(Pembrolizumab)为例的成本效益分析

随着精准医疗推动肿瘤学试验转向以生物标志物(Biomarker)为核心的篮式试验(Basket Trials)，传统经济评估方法面临挑战。来自未知机构的研究人员开发了基于回归分析的创新方法，通过5个关键步骤整合成本和质量调整生命年(QALYs)，以错配修复缺陷/微卫星高度不稳定(dMMR/MSI-H)型癌症患者为案例，揭示了与传统疾病特异性评估显著不同的增量成本效果比(ICER)。该方法为生物标志物导向疗法的卫生资源分配决策提供了科学依据。

　　

精准医疗时代颠覆了传统以疾病分类为核心的肿瘤治疗范式，生物标志物(Biomarker)导向的篮式试验(Basket Trials)成为新趋势。这种涉及异质性人群的试验设计，使得传统经济评估方法在计算成本效果时遭遇瓶颈。研究者以明星免疫治疗药物帕博利珠单抗(Pembrolizumab)为研究对象，依托Keynote-158临床试验数据，开创性地构建五步法评估模型：首先搭建通用框架，继而选择对照方案，通过卡普兰-迈耶(Kaplan-Meier)曲线比对和网状分析评估治疗响应，随后计算疾病特异性系数整合质量调整生命年(QALYs)，最终采用加权平均法汇总成本。在错配修复缺陷/微卫星高度不稳定(dMMR/MSI-H)亚型患者中，该方法与传统疾病特异性评估得出的增量成本效果比(ICER)存在显著差异，为生物标志物跨病种疗法的卫生经济学评价树立了新标准。这项研究不仅填补了篮式试验经济评估的方法学空白，更为医疗资源精准配置提供了决策依据，研究者建议后续应扩展模型适用性并完善人群异质性因素考量。