意大利复发/难治性多发性骨髓瘤三联疗法的真实世界研究：治疗模式与医疗成本分析

这篇来自意大利的真实世界研究，通过回顾性分析3.6百万参保人群的医疗数据库（2017-2020年），揭示了复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者接受免疫调节剂/蛋白酶体抑制剂/单抗三联疗法（IMiDs/PIs/mAbs+Dex）的临床特征、治疗路径及经济负担。研究发现KRd（卡非佐米/来那度胺/地塞米松）使用率最高（44%），中位治疗时长7个月，月均医疗成本高达9,517欧元（93%为药物费用），为优化RRMM治疗策略提供了重要循证依据。

　　

Abstract
这项研究通过意大利医疗行政数据库，系统评估了209例接受三联疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的临床特征与经济学负担。患者平均年龄67.4岁，56%为男性，最常见合并症为心脏病（13.4%）和肾脏疾病（7.7%）。KRd方案使用率最高（44%），其次为DaraRd（24%）。整体治疗中位时长为7个月，其中二线治疗者达7.7个月，三线及以上者6个月。月均医疗成本分析显示，药物支出占比高达93%（8,837欧元/月），凸显创新疗法带来的经济压力。

Patients and Methods
研究覆盖意大利3.6百万参保人群的匿名化医疗数据库，纳入2017-2020年间接受NHS报销的7种三联方案（如KRd、DaraVd等）的RRMM患者。通过Charlson合并症指数（CCI）评估基础健康状况，治疗持续时间（DOT）定义为从方案启动至末次处方的月份数。成本分析涵盖药物、住院和门诊服务，采用DRG标准与NHS采购价进行核算。

Results
• 治疗模式：KRd组DOT较DaraRd和EloRd组短3.9-4.1个月（P<0.05），而IxaRd（伊沙佐米方案）在≥2年随访中显示10.8个月的最长DOT趋势
• 成本构成：整体月均成本9,517欧元中，住院（413欧元）和门诊（266欧元）占比不足7%。敏感性分析显示，来那度胺仿制药可使成本降低1,300-1,400欧元/月
• 分层分析：二线治疗者月成本9,476欧元，三线及以上者9,578欧元，体现晚期治疗的经济负担持续高位

Discussion
该研究首次在意大利真实世界中量化了RRMM三联疗法的成本-效益关系。与欧美数据相比，意大利患者CCI指数更低（均值0.9），但药物成本占比（93%）与德国研究（88.5%）和美国数据趋同。值得注意的是，含口服蛋白酶体抑制剂IxaRd的方案展现出更优持续治疗潜力，可能与其适用于高龄（中位73岁）和肾功能不全患者相关。

Conclusion
研究证实三联疗法是意大利RRMM重要治疗选择，但创新药物带来的经济负担亟待关注。未来需结合基因检测（如HRC+高危患者筛选）和仿制药政策，平衡临床获益与医疗系统可持续性。数据库局限性提示需通过延长随访补充后续获批方案（如IsaPd）的评估。