加速审批转常规审批后癌症药物临床获益的长期评估：1992-2021年回顾性研究

本研究针对FDA加速审批(AA)路径下癌症药物转常规审批后的临床获益问题，来自未知机构的研究人员系统分析了1992-2021年间77项确认性试验数据。结果显示仅32%的适应症在转换时展现总生存期(OS)获益，9%在后续随访中显现；ESMO-MCBS评估显示47%达到显著临床获益阈值。该研究揭示了加速审批药物后续证据不足的现状，为优化审批监管提供重要依据。

　　

美国食品药品监督管理局(FDA)的加速审批(Accelerated Approval, AA)路径允许基于替代终点指标快速批准抗癌药物，而临床获益需通过批准后确认性试验验证。这项回顾性队列研究追踪了1992-2021年间获得加速批准后转为常规批准的癌症药物适应症，随访持续至2024年12月。

在77项确认性试验中，仅25项(32%)在审批转换时展现出总生存期(Overall Survival, OS)获益，其余52项(68%)仍依赖替代指标。经过中位5年随访后，又有7项(9%)适应症显现OS获益。生活质量(Quality of Life, QoL)数据更为有限，仅12%的试验在转换时、5%在转换后报告QoL改善。

采用欧洲肿瘤内科学会临床获益量表(ESMO-Magnitude of Clinical Benefit Scale, ESMO-MCBS)评估显示，在73项可评分试验中，34项(47%)达到显著临床获益阈值。特别值得注意的是，在31项具有生存获益的试验中，79%在转换时即满足ESMO-MCBS阈值标准，而转换后显现生存获益的试验中71%达标。

这些发现凸显一个关键问题：抗癌药物从加速批准转为常规批准后，新的OS或QoL证据仍然稀缺。研究强调需要在审批转换时确保临床获益证据的充分性，同时建议采用ESMO-MCBS等标准化工具评估临床价值，为患者和医生提供更透明的治疗决策依据。