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基因疗法对决人工耳蜗:OTOF基因治疗在先天性耳聋患者听觉与言语功能恢复中的突破性进展
【字体: 大 中 小 】 时间:2025年07月22日 来源:JAMA Neurology 20.9
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来自中国顶级三甲医院的研究团队针对先天性耳聋治疗难题,通过队列研究对比OTOF基因治疗(GT)与人工耳蜗植入(CI)的疗效。研究发现GT组患者在治疗后6个月即显现更早的听觉改善,12个月时在噪声环境言语识别和音乐感知方面显著优于CI组,为先天性耳聋治疗提供了新的选择方案。
这项开创性研究将OTOF基因治疗(GT)与传统人工耳蜗植入(CI)进行正面较量。科研团队在中国某三甲医院对72名先天性重度耳聋患儿展开为期12个月的追踪,通过精密设计的听觉评估体系发现:虽然两组最终听觉恢复效果相当,但GT组选手在起跑阶段就展现优势——治疗后6个月时,其婴幼儿有意义听觉整合量表(IT-MAIS/MAIS)评分(中位数31.0)已显著领先CI组(23.5分)。更令人振奋的是,GT组在噪声环境下的言语识别表现尤为突出,当测试环境噪音达到-1.0dB SPL时,其双音节词识别率完胜CI组。在音乐才能测试中,采用"GT+CI"双模治疗的小患者们展现出惊人的音乐天赋,音准正确率(66.6%)几乎是双侧CI组(37.1%)的两倍。神经电生理检测显示,GT组患者的听觉失匹配负波(MMN)潜伏期更短,提示其听觉中枢处理速度更快。这些发现为先天性耳聋治疗开辟了新赛道,特别是对于OTOF基因突变患者,基因治疗可能成为比人工耳蜗更优的选择。
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