综述：间充质基质细胞治疗激素难治性急性移植物抗宿主病的疗效和安全性：一项随机对照试验的更新荟萃分析

这篇综述通过荟萃分析4项随机对照试验（RCTs）证实，间充质基质细胞（MSCs）能显著提升激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）患者的总体缓解率（ORR）（RR=1.13）和完全缓解率（CR）（RR=1.60），尤其对III-IV级aGVHD及胃肠/皮肤受累者效果显著，且不增加不良事件（AEs）风险。但研究未观察到总体生存期（OS）的改善，提示MSCs更适合作为短期免疫调节疗法。

　　

背景
激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）作为异基因造血干细胞移植后的致命并发症，现有二线治疗方案极为有限。间充质基质细胞（MSCs）凭借其独特的免疫调节特性成为研究热点，但临床证据存在争议。最新荟萃分析纳入4项随机对照试验（RCTs）共650例患者，系统评估了MSCs的临床价值。

方法
研究严格遵循PRISMA 2020指南，主要终点设定为总体缓解率（ORR）、完全缓解（CR）率和总体生存期（OS），次要终点包括器官特异性反应、不良事件（AEs）及无失败生存期。统计学分析采用风险比（RR）和95%置信区间（CI）呈现效应量。

结果
疗效方面，MSCs治疗组展现出显著优势：ORR提升13%（RR=1.13，95%CI：1.04-1.23，P=0.005），CR率增幅更高达60%（RR=1.60，95%CI：1.35-1.90，P<0.00001）。亚组分析显示，III-IV级重症患者（尤其胃肠/皮肤受累者）获益更明显（多器官受累RR=1.25，P=0.007），但肝脏受累及II-IV级患者未见统计学差异。安全性数据令人鼓舞，AEs（RR=1.00）与SAEs（RR=1.01）发生率与对照组相当（P>0.05）。值得注意的是，OS指标未显示生存优势（RR=1.05，P=0.52），提示MSCs可能主要通过免疫调节而非根治机制发挥作用。

结论
现有证据支持MSCs作为SR-aGVHD的安全有效疗法，尤其适用于重症及多器官受累患者。其短期疗效明确，但生存获益的缺失提示需优化治疗策略。未来需开展标准化大规模RCTs，重点关注剂量效应、输注时机等关键参数，并延长随访评估长期预后。