阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者报告症状改善与生活质量提升：基于三项iptacopan III期临床试验的质性研究

来自多国研究团队通过三项II/III期临床试验(NCT04558918/NCT04820530/NCT04747613)，对61例PNH患者开展治疗体验质性访谈。研究发现新型补体抑制剂iptacopan可显著改善疲劳、呼吸困难等核心症状，82%患者报告具有临床意义的症状缓解，治疗满意度达100%，为PNH精准治疗提供重要患者报告结局(PRO)证据。

　　

这项跨国多中心研究揭示了补体旁路抑制剂iptacopan对阵发性夜间血红蛋白尿(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)患者症状负担的改善作用。研究人员在8个国家招募61名成人PNH患者，采用半结构化访谈深入探究其治疗体验。

数据显示，PNH典型症状群包括：令人困扰的疲劳感（96%）、活动性呼吸困难（82%）、特征性血红蛋白尿（78%），这些症状导致63%患者日常活动受限，并引发显著心理困扰。值得注意的是，接受iptacopan治疗后，89%受访者报告症状总积分下降≥50%，其中血红蛋白尿发作频率降低最为显著（p<0.01）。

在生活质量维度，治疗后的关键变化包括：社会功能恢复（67%）、工作能力提升（59%）、情绪状态改善（54%）。定量分析显示，欧洲癌症研究与治疗组织生活质量量表(EORTC QLQ-C30)评分平均提高28.7分（95%CI 25.3-32.1）。

这些发现从患者视角印证了此前三项随机对照试验(RCT)的客观指标结果，证实iptacopan不仅能有效抑制补体C5转化酶活性，更重要的是实现了患者感知的临床有意义改善(MCID)。该研究为PNH治疗决策提供了独特的患者体验数据，突显靶向补体通路药物在改善罕见血液病预后方面的双重价值——既纠正实验室异常，更重塑患者生命质量。