西班牙常见变异型免疫缺陷患者免疫球蛋白替代疗法的真实世界模式：一项多中心全国性研究

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【字体：大中小】 时间：2025年07月24日 来源：Frontiers in Immunology 5.9

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　　这篇综述通过西班牙17个中心的212例CVID患者数据，揭示了免疫球蛋白替代疗法（IgRT）的临床实践模式。研究发现静脉注射（IVIg）仍占主导（58.5%），但皮下注射（SCIg）使用率显著提升至41.5%，且与年龄（SCIg组年轻7.3岁，p=0.003）、医院级别（三级医院SCIg使用率44.4% vs 二级医院17.4%，p=0.0136）显著相关。两种疗法在感染控制（p=0.24）、IgG谷浓度（IVIg 839 mg/dL vs SCIg 899 mg/dL）和每周剂量（7.2g vs 7.7g，p=0.142）方面无统计学差异，但SCIg显著提升家庭治疗比例（80.6% vs IVIg 1.6%，p=1.03×10-41）。研究为优化地中海地区IgRT策略提供了循证依据。

背景与目的
免疫球蛋白替代疗法（IgRT）作为常见变异型免疫缺陷（CVID）的核心治疗手段，包含静脉（IVIg）和皮下（SCIg）两种给药途径。尽管两者疗效相当，SCIg凭借更少的全身不良反应和更高患者自主性成为国际趋势。然而在地中海地区，特别是西班牙，SCIg的普及仍显滞后。这项多中心研究通过西班牙罕见病工作组（GTEM-SEMI）注册系统，首次全面分析了全国212例成人CVID患者的IgRT实践模式。

研究方法
研究采用横断面设计，纳入GTEM-SEMI-CVID注册系统中2019-2022年接受IgRT的CVID患者。根据欧洲免疫缺陷学会（ESID）标准确诊，收集人口统计学、临床特征、免疫参数等数据。重点比较IVIg与SCIg组在治疗剂量（每周克数）、给药频率（每周/双周/三周/每月）、治疗场所（医院/家庭）等差异，并分析医院级别（三级vs二级）对治疗选择的影响。统计采用χ2检验和t检验，显著性设定为p<0.05。

核心发现

治疗模式分布：IVIg占比58.5%，SCIg达41.5%，较2014年欧洲调查的15%显著提升。三级医院SCIg使用率（44.4%）是二级医院（17.4%）的2.55倍（p=0.0136）。
人口特征：SCIg组平均年龄47.5岁，显著低于IVIg组的54.8岁（p=0.003），但两组诊断年龄无差异（37.9岁vs43.1岁，p=0.055）。性别分布均衡（SCIg组51.1%男性，IVIg组47.6%）。
给药特征：SCIg组80.6%实现家庭治疗，远高于IVIg组的1.6%（p=1.03×10^-41）。每周剂量SCIg略高（7.7g vs 7.2g，p=0.142），IgG谷浓度相当（899mg/dL vs 839mg/dL）。20%与10%浓度SCIg在剂量和疗效上无差异。
临床结局：感染发生率（SCIg 60.2% vs IVIg 68.5%，p=0.24）、自身免疫疾病（41.37% vs 41%）、恶性肿瘤（10.2% vs 17.7%，p=0.17）均无统计学差异。仅IVIg组血脂异常更高（21.8% vs 10.2%，p=0.04）。

讨论与启示
研究揭示了西班牙IgRT实践中的三大特征：

结构性差异：三级医院更易实施SCIg，反映专科中心在技术培训和资源上的优势。
年龄偏好：年轻患者更可能接受SCIg，但数据证实老年患者（最大86岁）同样可安全使用，打破年龄限制的传统认知。
疗效等效性：两种途径在感染控制、免疫重建等关键指标上无差异，支持根据患者生活需求个体化选择。

值得注意的是，SCIg虽单位成本较高（66.10€/g vs IVIg 46.80€/g），但其减少医院就诊的间接效益可能带来长期经济优势。研究建议通过标准化护理路径、扩大护士培训等措施，弥合二级医院在SCIg应用上的差距。

创新与局限
作为首项聚焦西班牙CVID患者IgRT实践的大规模研究，其真实世界数据填补了地中海地区的证据空白。但横断面设计无法追踪治疗转换动态，且未评估患者报告结局（如生活质量评分）。未来需前瞻性研究验证SCIg在老年群体和复杂并发症患者中的长期效益。

临床意义
结论强调：IgRT选择应基于患者偏好而非临床严重程度，SCIg的年龄非依赖性特征支持其更广泛应用。研究为优化医疗资源配置、推动家庭治疗模式提供了实证基础，对改善CVID患者长期预后具有重要指导价值。

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