堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)在成人先天性心脏病中的构建与预测效度验证

为解决成人先天性心脏病(ACHD)患者健康状态评估工具的缺乏问题，研究人员首次系统评估了堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)在该人群中的适用性。通过横断面和前瞻性队列研究，证实KCCQ评分与疾病复杂程度、NYHA心功能分级显著相关，且能有效预测死亡/住院复合终点。这项发表于《JACC: Advances》的研究为ACHD临床管理和研究提供了重要工具。

　　

成人先天性心脏病(ACHD)患者面临着独特的健康挑战，随着医疗技术进步，越来越多的患儿存活至成年，但心力衰竭(HF)已成为该人群主要死因。然而，ACHD患者的心衰表现与传统心衰患者存在显著差异——其解剖结构复杂多变，从简单的室间隔缺损到单心室循环的Fontan术后状态，使得症状评估变得异常困难。目前临床常用的纽约心脏病协会(NYHA)分级系统在ACHD患者中的应用存在局限，而专门针对ACHD开发的患者报告结局(PRO)工具尚不完善。

贝勒医学院的研究团队敏锐地意识到这一临床困境，他们注意到堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)——这个已被FDA批准用于普通心衰人群的健康状态评估工具，可能在ACHD领域具有潜在价值。但此前从未有研究系统验证KCCQ在ACHD患者中的适用性。为此，研究人员开展了一项创新性研究，旨在回答两个关键问题：KCCQ能否准确反映ACHD患者的疾病严重程度(结构效度)？它能否预测ACHD患者的不良临床结局(预测效度)？这项重要研究成果发表在心血管领域权威期刊《JACC: Advances》上。

研究团队采用了两种互补的方法学设计。在结构效度分析中，他们对109名完成KCCQ问卷的ACHD门诊患者进行了横断面研究，比较不同解剖复杂度、ACHD生理分期和NYHA分级患者的KCCQ评分差异。预测效度分析则采用前瞻性队列设计，对92名患者进行了中位16.3个月的随访，观察KCCQ评分对死亡/全因住院(DH)和死亡/介入手术(DP)复合终点的预测能力。研究特别关注了KCCQ≤50分的临床意义，并采用Kaplan-Meier生存分析评估不同评分组的事件发生率。

研究结果部分呈现了丰富的发现。在"结构效度"方面，数据显示解剖复杂度高的患者KCCQ中位评分显著更低(76.6 vs 89.0，P=0.015)，随着ACHD生理分期从A到D恶化，评分呈现明显下降趋势(98.0→72.6，P<0.001)。特别值得注意的是，医生报告的心衰患者评分显著低于无心衰者(72.2 vs 87.2，P<0.001)，NYHA III级患者评分仅为44.4，显著低于I级患者的96.5分(P<0.001)。亚组分析还发现，系统性右心室、心房心律失常和低氧血症(<95%)患者评分显著降低。

"预测效度"结果更为引人注目。在随访期间发生DH或DP事件的患者，其基线KCCQ评分显著低于未发生事件者(DH:66.0 vs 85.0，P=0.002；DP:53.5 vs 85.0，P=0.001)。生存分析显示，KCCQ≤50分的患者事件风险显著增高，在12个月内约50%发生DH，近2/3发生DP。具体而言，评分≤50分组在22个月随访期间的DH和DP事件发生率分别是76-100分组的3.2倍和4.8倍(P=0.004和0.001)。

在讨论部分，研究者强调了几个关键发现。首先，KCCQ评分与ACHD患者多种疾病特征的相关性证实了其结构效度，特别是它能捕捉到传统评估方法可能忽略的症状负担，如心房心律失常对生活质量的影响。其次，KCCQ对不良结局的预测能力使其成为ACHD临床实践中有价值的风险分层工具，评分≤50分应视为警示信号，提示需要加强监测或干预。研究还指出，虽然ACHD心衰机制异质性强，但KCCQ能识别各种病因导致的生理功能下降，这为其广泛应用提供了基础。

这项研究具有重要的临床转化意义。它为ACHD患者提供了一种标准化、可量化的症状评估工具，弥补了现有评估方法的不足。对临床医生而言，KCCQ评分可作为决策支持工具，帮助识别需要早期干预或转诊至专科中心的高危患者。对研究者来说，验证后的KCCQ为未来ACHD临床试验和观察性研究提供了可靠终点指标。值得注意的是，虽然研究证实了KCCQ在ACHD中的价值，但作者也指出其局限性，包括单中心设计、样本量相对较小等，建议未来开展更大规模的多中心研究进一步验证。

总的来说，这项开创性研究首次系统验证了KCCQ在ACHD人群中的应用价值，为该领域的患者评估和临床研究提供了重要工具。随着ACHD患者数量持续增长，这类能够准确反映患者体验和预后的评估工具将变得越来越重要，最终助力改善这一特殊人群的健康结局。