巴西多中心研究：儿童急性淋巴细胞白血病造血干细胞移植的临床结局与挑战

来自巴西多中心的研究团队针对中低收入国家儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)造血干细胞移植(HSCT)数据匮乏的问题，开展了一项回顾性队列研究。该研究纳入2010-2020年间439例≤18岁ALL患者，结果显示：5年总生存率(OS)达52.4%，无事件生存率(EFS)51.7%，急性移植物抗宿主病(aGvHD)发生率46.1%，为发展中国家HSCT临床实践提供了重要循证依据。

　　

在儿童恶性肿瘤中，急性白血病(acute leukemias)长期占据主导地位，虽然现代治疗使生存率突破90%大关，但高危患者仍需依赖造血干细胞移植(HSCT)这根救命稻草。巴西学者们联手打造了一项横跨十年的多中心回顾性研究，将目光锁定在18岁以下急性淋巴细胞白血病(ALL)小战士身上。

研究团队收集了2010-2020年间439例小患者的临床数据，其中男孩占比近七成，B细胞型ALL(B-ALL)更是一枝独秀达到78.9%。令人瞩目的是，近半数(49.9%)移植来自非亲缘供者，而半相合移植(haploidentical)也占据18.9%的份额。骨髓移植(bone marrow)以82.6%的占比成为绝对主力，大多数患儿在第一次(38.7%)或第二次(44.2%)完全缓解(CR)时接受了移植手术。

移植后百日内的急性移植物抗宿主病(aGvHD)来势汹汹，累计发生率高达46.1%；而慢性移植物抗宿主病(cGvHD)则在百日后的随访中找上25.5%的患儿。五年随访数据显示，总体生存(OS)和無事件生存(EFS)率双双突破50%大关，分别达到52.4%和51.7%。值得注意的是，移植早期(<100天)的死亡元凶是败血症(sepsis，42.3%)，而后期死亡病例中76.3%源于病情复发(relapse)的反扑。

这项研究首次系统描绘了发展中国家儿童ALL移植治疗的临床图谱，虽然面临着资源有限的挑战，但最终疗效与国际主流数据惊人吻合。这些扎实的数据不仅为临床决策提供了重要参考，更点燃了改善中低收入国家HSCT结局的希望之火。