抗CD38抗体CM313治疗免疫性血小板减少症(ITP)获突破性进展：中国团队揭示快速升板新策略

欧洲血液学协会(EHA)2025年会报道：中国医学科学院血液病医院徐艳梅团队研发的抗CD38单抗CM313，在治疗难治性免疫性血小板减少症(ITP)的II期研究中展现卓越疗效。数据显示83%患者血小板快速提升至≥50×109/L，中位应答时间仅1周，且持续缓解达18周，为ITP患者带来新的治疗选择。

　　

免疫性血小板减少症(ITP)是一种令人困扰的血液系统自身免疫性疾病，患者不仅面临皮肤黏膜出血、疲劳等症状，更有超过80%需要长期治疗。当前一线治疗方案糖皮质激素虽有效，但存在60-80%患者检测到自身抗体的困境，且部分患者面临治疗无效或复发的难题。如何快速提升血小板计数并维持长期缓解，成为临床亟待解决的关键问题。

中国医学科学院血液病医院（国家血液系统疾病临床医学研究中心）徐艳梅团队将目光投向CD38这一创新靶点。CD38广泛表达于浆细胞等免疫细胞表面，靶向CD38的治疗策略可能通过清除自身抗体产生细胞来干预自身免疫疾病进程。团队前期在小鼠模型中发现抗CD38抗体可提升血小板计数，并在I/II期研究中证实人源化抗CD38单抗CM313（与Daratumumab部分序列重叠）的潜在价值。相关成果已发表于《新英格兰医学杂志》，最新II期研究数据在《InFo H?matologie & Onkologie》报道。

研究采用随机双盲对照设计，纳入45例糖皮质激素耐药或复发的持续性/慢性ITP成人患者，按2:1比例分组接受CM313或安慰剂治疗。主要技术方法包括：1）多中心临床试验设计；2）CD38靶向单抗的免疫调节机制研究；3）血小板计数动态监测（≥50×10⁹/L为有效阈值）；4）出血事件标准化评估。

快速血小板提升
CM313组83%患者在第8周产生应答，显著优于安慰剂组（20%）。更值得注意的是，中位应答时间仅需1周，且疗效持续中位时间达18周，较安慰剂组的3周呈现数量级优势。这提示CM313可能通过快速清除自身抗体产生细胞实现病理环节的源头干预。

出血风险控制
CM313组出血事件率从基线37%显著降至24周时的13%，呈现持续改善趋势；而安慰剂组则从27%升高至33%。该数据为CM313的临床保护效应提供了直接证据。

安全性特征
两组治疗相关不良事件发生率相当（83% vs 80%），CM313组主要表现为输注反应（30% vs 13%）和上呼吸道感染（13% vs 13%），严重不良事件仅2例。值得注意的是，安慰剂组瘀点发生率更高（67% vs 27%），间接反映CM313的治疗价值。

这项研究标志着CD38靶向治疗在自身免疫性疾病领域的重大突破。CM313不仅展现出快速、持久的升板效果，其作用机制更为ITP治疗提供了新思路——通过靶向清除自身反应性免疫细胞实现疾病修饰。相较于传统免疫抑制剂，这种精准干预策略可能带来更好的安全性谱。未来需要更大样本的III期研究验证，并探索其在不同亚型ITP患者中的差异化响应规律。该成果为糖皮质激素耐药患者提供了新的治疗选择，也为其他自身抗体介导疾病的治疗开辟了新路径。