鼻用RADA16水凝胶显著降低遗传性出血性毛细血管扩张症患者鼻出血严重程度评分

针对遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者顽固性鼻出血的临床难题，研究人员开展鼻用自组装肽水凝胶RADA16（FDA批准止血材料）的回顾性队列研究。结果显示单次应用可使鼻出血严重程度评分（ESS）平均降低2.0分（达最小临床重要差异值的2.8倍），且无严重不良反应，为HHT患者提供安全便捷的新型治疗选择。

　　

鼻出血对于遗传性出血性毛细血管扩张症（Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia, HHT）患者而言，如同挥之不去的噩梦。超过90%的成年患者常年遭受反复发作的鼻腔出血困扰，严重时甚至导致贫血、生活质量急剧下降。传统治疗手段往往需要复杂的手术干预或频繁的鼻腔填塞，给患者带来极大痛苦。面对这一临床困境，研究人员将目光投向了一种创新材料——RADA16自组装肽水凝胶。这种由16个氨基酸组成的合成肽链，能在生理条件下自发形成纳米纤维网络结构，已被美国FDA批准用于止血和创面愈合领域。但它在HHT相关鼻出血中的应用效果究竟如何？这个问题直接关系到能否为患者提供更安全便捷的治疗选择。

为回答这个问题，研究人员开展了一项回顾性队列研究。他们筛选出22例接受鼻用RADA16治疗的成年HHT患者（共26次应用），这些患者在治疗期间未调整其他治疗方案。通过对比治疗前后的鼻出血严重程度评分（Epistaxis Severity Score, ESS）、血红蛋白和血细胞比容等指标，系统评估了RADA16的临床效果。所有数据均来自规范的病历回顾，确保研究结果的可靠性。

研究采用的关键技术方法包括：1）基于标准问卷的ESS评分系统量化鼻出血严重程度；2）回顾性收集患者治疗前后46.9天内的血红蛋白（n=13）和血细胞比容（n=10）实验室数据；3）通过电子病历系统追踪不良反应事件。

研究结果令人振奋。在"疗效评估"部分显示，基线ESS平均值为5.0分，治疗后显著降低2.0分——这个改善幅度达到HHT临床最小重要差异值（0.71分）的2.8倍，具有明确的临床意义。值得注意的是，"血液学指标"部分揭示，虽然平均血红蛋白（11.3 g/dL）和血细胞比容（37.5%）治疗前后未发生显著变化，但这可能反映RADA16主要通过改善出血频率而非单次出血量来发挥作用。在"安全性分析"部分，所有患者均未出现出血加重、疼痛或过敏反应等严重不良事件，仅有少数病例报告轻度鼻塞，证实了该疗法的良好耐受性。

从"人口学特征"可见，研究队列具有典型HHT人群代表性：平均年龄55.5岁，以ACVRL1基因突变型（40.9%）和白种人（86.4%）为主。这种人群特征与已知的HHT流行病学数据相符，增强了研究结论的外部有效性。

这项发表在《Blood Vessels, Thrombosis》的研究得出明确结论：鼻用RADA16水凝胶能安全、有效地控制HHT相关鼻出血，其ESS评分改善幅度具有临床意义，且操作简便无需手术室环境。这为HHT患者提供了一种革命性的治疗选择——既避免了传统疗法的创伤性，又突破了药物治疗的效果瓶颈。特别值得关注的是，RADA16作为合成肽材料，其生物相容性和可降解性显著优于传统止血材料，这种特性使其在反复应用的慢性病患者中独具优势。未来研究可进一步探索最佳应用频率、长期疗效以及与现有疗法的联合应用策略，从而为HHT患者构建更完善的个体化治疗体系。