单臂试验(SATs)在德国卫生技术评估中获得附加效益的挑战与标准：现状分析与路径优化

为解决随机对照试验(RCT)不可行或不伦理时的证据缺口，研究人员系统分析了德国医疗质量与效率研究所(IQWiG)和联邦联合委员会(G-BA)对单臂试验(SATs)的采纳标准。通过对1738项G-BA决策的回顾发现，仅12.2%的SATs被认可附加效益，孤儿药领域接受率不足10%。研究揭示了SATs在慢性丙型肝炎和儿科适应症中的相对优势，为完善非随机化研究评估框架提供了关键数据支撑。

　　

在医疗证据的金字塔顶端，随机对照试验(RCT)虽被视为黄金标准，但当涉及罕见病或伦理敏感领域时，单臂试验(Single-Arm Trials, SATs)便成为折中选择。德国医疗质量与效率研究所(Institut für Qualit?t und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, IQWiG)与联邦联合委员会(Gemeinsamer Bundesausschuss, G-BA)的最新数据显示：在分析的1738项卫生技术评估中，仅有13.5%的子人群评估基于SATs，其中孤儿药(Orphan Drugs)占比高达37.7%。

令人玩味的是，这些"单打独斗"的试验数据最终仅12.2%成功证明了附加效益(Added Benefit)——慢性丙型肝炎治疗方案和儿科适应症成为SATs的"幸运儿"。研究者发现，当制药商宣称"显著疗效"(Dramatic Effects)或"无替代方案"(Lack of Alternatives)时，G-BA的通过率会微妙上升，但决策透明度却如同雾里看花。

值得注意的是，IQWiG专家们似乎比G-BA更"挑剔"：在G-BA认可的27例SATs中，仅有5例获得IQWiG背书。这种"双重标准"现象在统计检验中显现显著差异(P<0.05)，暗示着评估体系存在隐形门槛。

该研究最终敲响警钟：在RCT不可行场景日益增多的今天，亟需建立像"孤儿药快速通道"那样明确的SATs评估标准。毕竟，当生命与时间赛跑时，证据的"单行道"也可能成为希望的"高架桥"。