靶向治疗威尔姆斯瘤的全球科研格局与合作网络：基于文献计量学的可视化分析

本研究针对威尔姆斯瘤(WT)靶向治疗领域，通过文献计量学方法系统分析了1945-2024年间全球1604篇文献。研究人员利用VOSviewer和R Studio工具揭示了美国主导（572篇）、哈佛大学贡献最多（122篇）的科研格局，发现Sugiyama H（59篇）和Oka Y（382次共引）为关键学者，并识别出"lncRNA"、"Biomarkers"等新兴热点。该研究为优化国际协作和转化研究提供了数据支撑，对提升WT患儿生存率具有重要指导意义。

　　

威尔姆斯瘤(WT)作为儿童最常见的腹部实体肿瘤，尽管5年生存率已达90%，但15%的复发率和40-70%的复发后生存率仍是临床重大挑战。这种被称为"肾母细胞瘤"的疾病多发于5岁以下儿童，其发病机制与WT1基因异常密切相关。在精准医疗时代，靶向治疗因其特异性强、副作用小的特点，成为突破WT治疗瓶颈的新希望。然而，全球研究力量分布不均、协作网络松散等问题，严重制约着该领域的创新发展。

河南省人民医院小儿外科的研究团队通过创新性地应用文献计量学方法，对Web of Science核心合集数据库收录的1604篇WT靶向治疗文献进行了全景扫描。研究采用VOSviewer 1.6.20和R Studio的Bibliometrix 4.1.1包构建合作网络图谱，通过共现分析、耦合分析等方法，绘制了1945-2024年间该领域的科研版图。论文发表于《Discover Oncology》，为全球首次对WT靶向治疗研究的系统性量化评估。

关键技术方法包括：基于WoSCC数据库的文献检索策略（TS=(Targeted OR Targeting) AND (Nephroblastoma OR Wilms tumor)）；VOSviewer构建的国家/机构/作者三维合作网络；R Studio的时序热点分析；以及h-index、共引分析等量化指标。研究样本涵盖74个国家、1909个机构的8954位学者产出的学术成果。

全球科研生产力分析
数据显示，WT靶向治疗研究呈指数级增长，从1987年仅1篇增至2024年101篇，总被引达64,800次。美国以572篇（35.7%）领跑，中国388篇（24.2%）居次，但h-index（94 vs 41）显示研究质量存在差距。哈佛大学（122篇）和大阪大学（70篇）是核心研究机构，后者在合作网络中展现出最强的总链接强度（81,088）。

关键学者与期刊分布
Sugiyama H以59篇成为最高产作者，而Oka Y以382次共引成为最具影响力学者。《Oncogene》（44篇）和《Blood》（2850次共引）分别是发文量和影响力最大的期刊。1990年Call等在《Cell》发表的WT1基因定位研究（249次引用）成为奠基性文献。

研究热点演进
关键词共现分析揭示"Expression"（469次）、"WT1"（282次）为传统热点，而"lncRNA"、"microRNA"等表观遗传调控因子成为新兴方向。IGF2信号通路因其在WT发生发展中的双重作用，被确认为最具潜力的治疗靶点。

研究结论指出，WT靶向治疗研究已形成跨学科融合态势，但存在"重数量轻质量"、"北强南弱"的失衡现象。特别值得注意的是，lncRNA-miRNA调控轴和表观遗传机制的研究突破，为开发新型靶向药物提供了理论依据。该成果不仅绘制了WT研究的"全球知识图谱"，更揭示了加强南北合作、推动基础-临床转化的迫切性——正如文中强调："国际协作应该像WT1基因与IGF2通路那样形成协同效应"。这项研究为优化科研资源配置、定向扶持薄弱领域提供了精准导航，对实现WT患儿"精准治疗"的全球战略具有里程碑意义。