患者参与药物警戒与风险最小化措施设计的创新框架与实践路径

本文推荐研究人员针对药物警戒中患者参与(PE)系统性框架缺失的问题，开展了关于"药物警戒患者中心性框架(PPC Framework)"的研究。该研究通过试点项目验证了患者参与额外风险最小化措施(aRMMs)设计的可行性，构建了包含治理沟通、本地策略、风险管理和智能创新四大支柱的实践框架，为制药企业整合患者视角提供了标准化路径，对提升药物安全性和依从性具有重要意义。

　　

在药物研发的全生命周期中，患者参与(Patient Engagement, PE)已成为不可忽视的关键环节。然而令人惊讶的是，尽管监管机构如欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)不断强调患者视角的重要性，制药企业在药物警戒(PV)领域——这个与患者安全最直接相关的环节——却长期缺乏系统性的患者参与框架。特别是在风险最小化措施(RMMs)的设计过程中，患者反馈往往呈现碎片化状态，甚至被批评为"象征性参与"。这种现状直接影响了药品安全信息的有效传递，也制约了风险控制措施在真实医疗环境中的落地效果。

针对这一行业痛点，来自跨国制药企业GSK的研究团队在《Therapeutic Innovation》发表了开创性研究。基于EMA GVP Module XVI(Rev 3)的指导原则，研究人员首先通过血液肿瘤药物的患者教育材料试点项目，验证了患者组织(POs)参与额外风险最小化措施(aRMMs)设计的可行性。随后构建了包含四大支柱的药物警戒患者中心性(Pharmacovigilance Patient Centricity, PPC)框架：1)治理与沟通策略，建立跨职能团队；2)本地实施策略，评估各国PE可行性；3)风险管理，将PE整合至产品开发全周期；4)智能创新，追踪PE技术前沿。该框架特别强调要避免"象征性参与"，通过明确参与目标、优化语言表达、确保样本代表性等方法提升PE质量。

研究采用多维度方法：通过试点项目收集POs对aRMMs材料的反馈；设计国家特异性问卷评估全球各市场的PE实施条件；建立PPC工作组协调跨部门合作；开发评估清单衡量PE对监管材料的影响效果。结果显示，患者参与显著改善了aRMMs材料的设计逻辑和信息可读性，如试点项目中8位患者代表提出的建议直接促成了教育材料的迭代更新。

治理与沟通策略
建立专职PPC团队是框架实施的核心。研究强调需要同时纳入全球和本地部门的代表，形成矩阵式管理结构。通过制定质量文件更新流程，将PE要求嵌入aRMMs相关标准操作规程(SOPs)，确保制度可持续性。

本地实施策略
对20个国家/地区的调研揭示了PE实施的三大障碍：监管路径不明确(35%)、POs资源有限(28%)和跨部门协作不足(22%)。基于此，研究提出分级实施策略，优先在PE条件成熟的地区开展项目。

风险管理
创新性地将PE前移至临床开发阶段，通过患者咨询委员会优化知情同意书(ICF)的安全信息表述。在安全性评估会议中引入患者视角，重新校准了2个产品的获益-风险比(Benefit-Risk Balance)评估标准。

智能创新
追踪数字健康技术在PE中的应用，发现移动端不良反应(ADR)报告工具可提升患者参与度达40%。通过与WEB-RADR等创新项目的对标，确定了3个PE技术优化方向。

这项研究首次系统论证了患者参与对提升药物警戒效能的价值，其提出的PPC框架具有三大突破：1)操作性——提供从战略制定到效果评估的完整路线图；2)适应性——可扩展至药品标签、风险管理计划(RMP)等其他PV交付物；3)前瞻性——预留了数字化PE的发展接口。正如EMA在GVP XVI Rev 3中所强调，只有当患者真正成为风险管理的合作伙伴而非被动接受者，药品安全体系才能实现质的飞跃。该框架目前已被应用于5个治疗领域的aRMMs优化，其方法论对建立行业统一的PE标准具有重要借鉴意义。未来研究可进一步探索PE对RMMs实施效果的量化影响，以及人工智能技术在规模化PE中的应用潜力。