综述：儿童癌症患者报告结局测量工具的研发现状与展望

这篇综述系统阐述了儿童肿瘤领域患者报告结局(PROM)的研发要点，强调需结合患儿发育特点设计量表，推荐采用国际指南(ISPOR/COSMIN)进行心理测量学验证，并探讨了电子化(e-PROMs)和代理报告等前沿议题，为提升儿科肿瘤诊疗的精准评估提供方法论指导。

　　

儿童癌症PROM研发的特殊考量

在生存率超过85%的高收入国家，儿童癌症诊疗重点已转向生存质量提升。患者报告结局(PRO)作为直接反映患者体验的金标准，其测量工具(PROM)的研发需兼顾医学与发育特性。与成人不同，5岁以上儿童即具备自评能力，但实际应用中8岁以上数据更可靠，年幼者需依赖代理报告。国际指南建议按<5岁、5-7岁、8-11岁、12-18岁分段设计量表，采用简化Likert量表或图画辅助。

临床实践与研究的双重价值

PROM在儿科肿瘤领域具有多重作用：临床中通过症状筛查工具(如ssPedi)实时监测治疗反应；科研中作为FDA/EMA要求的核心评估指标。值得注意的是，医护人员常低估患儿症状严重度，而父母报告更关注急性症状和家庭影响，二者不可互相替代。大型研究多采用通用量表(如PedsQL?)与疾病专用量表(如BASES移植问卷)组合，其中PedsQL?癌症模块已实现90余种语言验证。

量表开发方法论创新

遵循COSMIN标准，新型PROM开发需经历严格流程：

1. 概念框架：基于Wilson-Cleary模型定义测量维度
2. 条目生成：通过患儿焦点小组捕获独特体验，避免双重否定等复杂句式
3. 心理测量验证：区分反射性模型(条目高度相关)与形成性模型(条目互补)，采用认知访谈确保内容效度
4. 跨文化适应：每种语言版本需重新验证

技术变革与未来方向

电子化数据采集(e-PROMs)正逐步替代纸质问卷，其优势包括自动评分和实时监测，但存在数字鸿沟挑战。智能设备(如可穿戴传感器)的应用拓展了动态评估可能。国际组织Accelerate正在制定儿童特异性PRO指南，而PRO-CTCAE^儿科版已成为NCI推荐的不良事件评估工具。

规范与挑战并存

当前不足50%的儿科肿瘤临床试验规范使用PROM，且存在混合报告模式(儿童-父母双评)的效度争议。最佳实践建议：

• 治疗试验优先采用自评
• 生存研究组合生理指标与QOL维度
• 确保量表对治疗差异的敏感性

通过标准化开发流程和跨学科合作，PROM将持续优化儿童肿瘤诊疗决策，真正实现"以患儿为中心"的医疗范式转型。