基于机器学习的临床数据挖掘预测非小细胞肺癌一线免疫治疗疗效及不良反应

【编辑推荐】针对非小细胞肺癌(NSCLC)患者免疫检查点抑制剂(ICIs)疗效预测难题，中国中日友好医院团队通过机器学习模型分析397例患者数据，发现神经网络(AUC 0.87)和随机森林(AUC 0.84)可分别精准预测治疗反应和免疫相关不良事件(irAEs)，为个体化治疗提供新策略。

　　

肺癌长期占据全球癌症发病率和死亡率首位，其中非小细胞肺癌(NSCLC)占比高达85%，但五年生存率仅15%。尽管免疫检查点抑制剂(Immune checkpoint inhibitors, ICIs)为晚期NSCLC患者带来希望，但临床面临两大困境：仅20%-30%患者对治疗有反应，而70%-90%会出现免疫相关不良事件(irAEs)。现有预测标志物如PD-L1表达、肿瘤突变负荷(TMB)存在准确性低、检测成本高等局限，亟需开发更可靠的预测工具。

中国中日友好医院的研究团队创新性地将机器学习与临床数据结合，开展了一项回顾性研究。该研究纳入2018年至2024年间397例接受一线ICIs治疗的NSCLC患者，采用五种机器学习模型分析常规临床指标与治疗结局的关联。相关成果发表于《International Immunopharmacology》，为临床决策提供了重要参考。

研究团队主要采用回顾性队列分析结合机器学习建模技术。从中国中日友好医院收集397例NSCLC患者的临床数据，随机分为训练验证组(277例)和测试组(120例)。运用逻辑回归、随机森林、神经网络、梯度提升和XGBoost五种算法，通过特征重要性分析筛选关键预测因子，并采用受试者工作特征曲线下面积(AUC)等指标评估模型性能。

研究结果
患者特征：队列平均年龄66.22±8.54岁，男性占80.8%，最常用药物为替雷利珠单抗(59.2%)。93.4%患者接受抗PD-(L)1单药治疗。

治疗反应预测：神经网络和梯度提升模型表现最优，测试集AUC分别达0.87和0.84。红细胞计数(RBC)和转移部位是重要预测因子。验证集中神经网络模型的召回率达0.8406，F1分数0.8007。

irAEs预测：随机森林和梯度提升模型最具预测力，AUC分别为0.84和0.80。转移部位和性别是显著相关因素。验证集中随机森林模型准确率0.7417，召回率0.8261。

讨论与结论
该研究突破性地证明常规临床数据通过机器学习处理可成为有效的预测工具。相较于传统单一生物标志物，这种多参数模型展现出更高准确性：治疗反应预测AUC最高达0.87，显著优于PD-L1表达等现有指标。值得注意的是，研究揭示了RBC计数等易获取指标与疗效的潜在关联，为临床监测提供新思路。

中国中日友好医院团队的研究具有重要转化价值：首先，所用数据均为常规检测项目，大幅降低临床应用门槛；其次，模型对irAEs的早期预警可能改善治疗安全性；最后，该方法可动态整合新指标，持续优化预测性能。这些发现为推进NSCLC精准免疫治疗提供了切实可行的技术路径。