综述：英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）转移性乳腺癌治疗评估中经济学评价方法学特征综述

这篇综述系统分析了2009-2023年NICE对转移性乳腺癌（mBC）治疗的经济学评价方法学特征，揭示了分区生存模型（PSM）、EQ-5D生活质量量表和￡36,000/QALY阈值等核心要素的趋同性，为优化卫生技术评估（HTA）模型开发提供循证依据。

　　

引言
在英国，乳腺癌是发病率最高的癌症类型，2022年新发病例达58,756例，其中转移性乳腺癌（mBC）患者约61,000人。随着治疗手段的革新，NICE通过经济学评价评估新疗法的成本效益，但方法学的差异性可能影响评估结果。本研究旨在揭示mBC领域经济学评价的方法学趋势。

方法学特征
通过系统检索NICE官网2009-2023年的技术评估报告，筛选出24项mBC相关评估。分析聚焦三大维度：输入数据（临床试验设计、生活质量测量EQ-5D）、模型设置（分区生存模型占比58%，三状态结构PFS/PP/死亡占83%）、结果指标（￡50,000/QALY阈值使用率最高）。

关键发现

1. 临床试验设计：92%评估采用III期双盲随机对照试验（RCT），仅8%使用II期试验数据。2016年后未成熟总生存期（OS）数据使用率增至21%。
2. 生活质量测量：2013年后EQ-5D成为主流（88%评估使用），其中67%通过EORTC QLQ-C30或EQ-5D-5L向EQ-5D-3L映射。
3. 模型结构：分区生存模型（PSM）占比从2017年前的46%升至73%，优于状态转换模型（33%）。三状态模型（PFS/PP/死亡）占83%，与临床终点高度契合。
4. 时间跨度：92%评估采用终身时间跨度，且平均年限逐年延长，反映患者生存获益提升。

专家观点
方法学的趋同性可提升NICE评估的透明度与可比性。值得注意的是，使用EQ-5D数据的评估更易获得积极推荐（63% vs 38%），而模型类型、阈值选择与推荐结果无显著关联。未来需探索mBC特异性模型模板，平衡创新与标准化需求。

启示与展望
本研究为mBC经济学评价提供了方法学基准，但需注意NICE指南的动态性（如疾病严重程度修饰因子替代终末期标准）。后续研究应深入探讨模型参数（如生存外推法）对评估结果的影响，并推动国际HTA方法学协同。