基因治疗药物上市后安全性报告特征分析：基于WHO全球 pharmacovigilance 数据库 VigiBase 的研究

基因治疗药物(GTMPs)的安全性评估需多源数据支撑。研究人员基于WHO VigiBase数据库，分析了13种GTMPs的12,180份不良事件(AE)报告（27.6%为主动监测报告[SR]，72.4%为自发报告[USR]），发现细胞因子释放综合征和发热是最常见AE，神经系统障碍在USR中占比最高。该研究为GTMPs定制化药物警戒策略提供了重要依据。

　　

这项研究深入剖析了基因治疗药物(Gene Therapy Medicinal Products, GTMPs)在真实世界中的安全性表现。通过调取WHO全球药物警戒数据库VigiBase中截至2022年12月31日获美国FDA和/或欧洲EMA批准的13种GTMPs数据，研究人员对12,180份个体病例安全报告(Individual Case Safety Reports, ICSRs)进行了系统分析。

研究将不良事件(Adverse Events, AEs)报告分为主动监测报告(Solicited Reports, SRs)和自发报告(Unsolicited Reports, USRs)两类，发现SR占27.6%，USR高达72.4%。随着报告数量增加，USR占比呈现上升趋势。值得注意的是，与SR相比，消费者自发报告在USR中较为罕见。

在药物-不良事件组合分析中，细胞因子释放综合征(Cytokine Release Syndrome)和发热(Pyrexia)在两类报告中均最为常见。而按系统器官分类(System Organ Classes, SOCs)统计，"检查项目(Investigations)"在SR中占比最高，USR中则以"神经系统障碍(Nervous system disorders)"为主。绝大多数报告事件在两组中均属严重不良事件。

这些发现凸显了针对GTMPs定制药物警戒(Pharmacovigilance)措施的必要性。研究人员强调，持续优化GTMPs专属的药物警戒策略，对保障这类革命性疗法的安全有效应用具有关键意义。