USPTO人工智能发明权指南在AI驱动药物发现领域的应用与挑战

针对AI辅助药物发明(AIDD)的专利确权难题，Insilico Medicine研究人员深入解析了美国专利商标局(USPTO)2024年发布的《AI辅助发明权指南》，系统评估了该政策对药物靶点发现、化合物设计等关键环节的影响，提出了行业适配性改进建议，为平衡AI创新激励与人类发明者权益提供了重要参考框架。

　　

随着人工智能(AI)技术重塑药物研发格局，一个关键矛盾日益凸显：当AI系统能够自主设计新型化合物、预测临床结果时，谁该被认定为真正的发明者？这个问题直接关系到价值数千亿美元的制药行业创新生态。2024年2月，美国专利商标局(USPTO)发布的《AI辅助发明权指南》试图解答这个难题，但其标准在复杂的药物发现实践中面临严峻挑战。

Insilico Medicine（英矽智能，地址：1000 Massachusetts Avenue, Suite 126, Cambridge, MA 02138, United States）的Joanna Wang团队在《Journal of Law and the Biosciences》发表的研究，通过其公司实际案例——包括已进入II期临床试验的特发性肺纤维化(IPF)候选药物INS018_055的开发过程，揭示了现行政策在AI驱动药物发现(AIDD)领域的适用性缺陷。研究发现，USPTO基于Pannu三要素的评估框架虽提供了基本方向，但难以应对药物研发中多学科协作、迭代优化的复杂现实。

研究主要采用政策文本分析法、案例比较法和产业实践调研法。通过对比USPTO提供的简化示例与真实AIDD流程（如使用PandaOmics平台进行靶点识别、Chemistry42平台生成化合物），结合对服务模式、合作研发等商业场景的分析，系统评估了指南的实际影响。

潜在效益分析

研究肯定了指南三大价值：明确AI工具使用者不丧失发明权的基本立场，通过"例2"展示多维度评估法；促进AI专家与药物科学家的协作，如承认模型开发者Raghu与研究员Marisa的联合发明权；保护AIDD领域专利价值，以Insilico Medicine仅用46天设计出COVID-19靶点3CL^pro抑制剂的案例，证明AI工具对研发效率的革命性提升。

现实挑战剖析

指南的简化假设与真实药物研发存在显著差距：AI工具如Chemistry42涉及数百万结构的并行生成与多轮优化，需要化学家、生物学家等持续介入；靶点验证涉及TNIK激酶等复杂生物学实验，远超单纯化合物设计。在合作模式中，CRO服务商的实际贡献常超越"单纯指令执行"，但现有商业惯例要求客户独占专利权的矛盾亟待解决。

核心争议聚焦

原则4关于"特定问题解决"的要求与AI开发逻辑存在根本冲突：AI模型训练侧重预测准确性提升（如优化ADMET属性），而非直接针对特定疾病。这导致底层模型开发者的创新贡献难以被认可，可能抑制基础性AI工具研发。

改革建议

研究提出三方面改进：修订合成步骤的发明权重认定，强调概念贡献而非实验执行；扩展"质量显著性"标准，纳入研发效率等维度；建立行业专属案例库，阐释多团队协作中的权属划分。同时建议企业完善贡献记录制度，应对37 CFR 1.56披露要求。

该研究的重要意义在于首次系统评估了专利政策与AIDD实践的适配性。通过揭示AI工具开发者与药物研发者在发明权认定上的张力，为完善创新激励体系提供了实证基础。文中强调的"迭代优化中人类决策的关键作用"、"基础模型开发与具体药物创新的贡献区分"等观点，将对全球范围内AI相关知识产权制度的演进产生深远影响。研究倡导的USPTO与产业界持续对话机制，有望推动形成更精细化的专利审查标准，最终促进AI技术在攻克重大疾病领域的全面应用。