哥伦比亚医疗系统中癌症赞助临床试验的经济效益：真实世界证据研究

这篇研究通过真实世界数据（RWD）和预算影响分析（BIA），量化了哥伦比亚医疗系统中血液肿瘤和实体瘤患者参与赞助临床试验（CTs）的经济效益。结果显示，若20%符合条件的患者参与CTs，每年可节省4880万美元，5年累计最高可达12.2亿美元（100%参与率）。研究为低收入和中等收入国家（LMICs）通过CTs减轻医疗系统财务压力提供了实证支持，同时强调了CTs在促进创新疗法可及性和医疗资源优化中的双重价值。

　　

摘要

临床研究（CTs）是癌症新疗法研发的核心环节，但其对中低收入国家医疗系统的经济影响尚未充分量化。本研究基于哥伦比亚波哥大癌症治疗与研究中心（CTIC）的真实世界数据，通过预算影响分析（BIA）模型评估了5种高负担肿瘤（乳腺癌、非小细胞肺癌、胃癌、前列腺癌和多发性骨髓瘤）患者参与赞助CTs的潜在成本节约。结果显示，7703例符合CTs条件的患者年治疗成本达2.44亿美元，若20%参与率可实现4880万美元年节约，而100%参与率下5年累计节约可达12.2亿美元。其中，晚期前列腺癌因高患病率和CTs纳入潜力贡献最大成本节约（48.6%）。

引言

全球医疗支出增长背景下，赞助CTs成为减轻医疗系统负担的创新策略。既往研究表明，CTs参与可降低26%死亡风险（Chow et al.），但成人参与率不足5%。哥伦比亚高成本疾病账户（HCA）数据显示，2021年新发癌症病例46,870例，其中乳腺癌（女性29.2%）和前列腺癌（男性21.6%）负担最重。本研究首次在拉丁美洲地区系统评估CTs的经济效益。

方法

研究采用哥伦比亚卫生技术评估机构（IETS）的BIA方法，对比两种场景：CTs全参与（赞助方承担费用）与无参与（医疗系统承担）。数据来源包括CTIC电子健康记录（EHR）和HCA流行病学数据。通过临床专家验证，确定每种肿瘤的成本生成事件（如药物、诊断检测），并基于文献和专家意见估算CTs合格人群比例。敏感性分析测试了患病率波动（±95% CI）和药物成本折扣（10%-30%）对结果的影响。

结果

合格患者：前列腺癌患者占比最高（47.2%，3639例），其次为多发性骨髓瘤（23.1%，1777例）。

经济影响：HER2阳性乳腺癌患者年均治疗成本最高（67,685美元/人），药物成本占比达92%。整体加权平均成本为31,695美元/人，药物支出占71%。

敏感性分析：患病率波动导致总成本变化±9.5%，而30%药物折扣下仍可保持1.9亿美元年节约，证实结果的稳健性。

讨论

与欧美研究一致，CTs通过免除实验药物和随访费用显著降低系统成本。例如，美国转移性NSCLC患者参与CTs可月省6663美元（Merkhofer et al.），而西班牙前列腺癌CTs累计节约69.6万欧元。研究局限性包括前列腺癌成本依赖协议估算，但敏感性分析支持结论可靠性。CTs的溢出效益还包括提升医疗人员专业能力、加速创新疗法可及性。

结论

提高CTs参与率是哥伦比亚等LMICs实现医疗系统可持续性的关键策略。需突破伦理审查滞后、资源分配不均等瓶颈，以落实国家十年公共卫生计划中"降低可避免死亡率"的目标。未来研究可拓展至其他高负担疾病，并评估CTs对患者生存结局的长期影响。

（注：全文数据与结论均源自原文，未添加主观推断）