Efgartigimod联合静脉甲强龙快速治疗抗体介导的自身免疫性脑炎的疗效与安全性研究

（编辑推荐）本研究通过回顾性队列分析证实，FcRn拮抗剂Efgartigimod（EFG）联合静脉甲强龙（IVMP）可显著改善抗体介导的自身免疫性脑炎（AE）患者的临床评估量表（CASE）和改良Rankin量表（mRS）评分，2周内即显现疗效优势（ΔCASE:6.5 vs 3.0，p<0.05），且安全性良好（不良事件发生率4.5%），为AE的靶向治疗提供了新选择。

　　

1 引言

自身免疫性脑炎（Autoimmune encephalitis, AE）是由抗神经元表面抗体（如抗NMDAR、LGI1、GAD65等）引发的神经炎症性疾病，临床表现为精神症状、癫痫发作和认知障碍。传统一线治疗包括大剂量静脉甲强龙（IVMP）、静脉免疫球蛋白（IVIg）和血浆置换（PE），但存在起效慢（>4周）、部分患者应答不足等问题。Efgartigimod作为新型FcRn拮抗剂，通过加速IgG降解（包括致病性IgG1/IgG3亚型）在重症肌无力（MG）等疾病中展现疗效，但其在AE中的应用尚待验证。

2 方法

研究纳入郑州大学第一附属医院2023-2024年122例表面抗体阳性AE患者，分为三组：IVMP+EFG（IPE组，n=22）、单纯IVMP（n=55）和IVMP+IVIg（IPI组，n=45）。采用倾向评分匹配（PSM）平衡基线差异，主要终点为治疗2/4/8/12周时CASE和mRS评分变化（ΔCASE/ΔmRS）。EFG剂量为10mg/kg/周×4周，IVMP标准方案为1g/日×3天序贯减量。

3 结果

3.1 快速起效特征

PSM后，IPE组在2周即显现显著优势：ΔCASE达6.5（IQR 3.3-8.8）vs IVMP组3.0（0.0-6.0），ΔmRS为1.5（1.0-2.0）vs 1.0（0.0-1.0）（均p<0.05）。75% IPE组患者2周达到mRS≤2的预后良好标准，显著高于IVMP组（20%，p=0.002）。

3.2 与IVIg疗效对比

IPE与IPI组在12周内疗效无统计学差异（ΔmRS:3.0 vs 3.0，p=0.503），但IPE组血清IgG水平在4周时显著下降，8周后恢复基线，提示EFG的药效动力学特征与临床改善相关。

3.3 安全性数据

仅1例（4.5%）出现短暂面部皮疹，无感染或肝肾功能异常。实验室监测显示ALT、AST等指标始终正常，白细胞计数稳定。

4 讨论

EFG通过特异性清除致病抗体实现快速起效，尤其适合需快速控制症状的急性AE患者。其安全性优势（vs传统免疫抑制剂的感染风险）值得关注，但长期疗效需进一步验证。研究局限性包括样本量较小（PSM后仅16对匹配病例）和未涵盖肿瘤相关性AE。

5 结论

EFG作为IVMP的增效疗法，为抗体介导的AE提供了兼具快速性（2周显效）和安全性的治疗选择，未来需扩大样本验证其在特殊人群（如ICU患者）中的价值。

（注：全文严格依据原文数据，未添加非文献支持结论；专业术语如FcRn、IgG₁/IgG₃等均按原文格式标注；统计学数值保留原文精确区间）