动态信息借用的加权求和与顺序统计量方法在篮式试验中的应用研究

在篮式试验(basket trials)中，同一研究性疗法需在多个亚群中同步评估疗效。针对传统统计效率不足的问题，研究人员开发了两种创新频率学派方法：通过信息借用优化治疗效果估计的均方误差，以及基于全篮子数据优化多重检验效能。仿真研究表明，新方法在控制族系错误率膨胀的同时显著提升统计效率，适用于含/不含协变量调整的常规统计模型。

　　

篮式试验(basket trials)作为一种创新的临床研究设计，允许在同一研究协议下对多种疾病亚群同步评估靶向治疗(Investigational therapy)效果。这种在肿瘤学(oncology)和罕见病(rare diseases)领域广受青睐的研究范式，因其操作便捷性和伦理优势而风靡学界。

针对传统独立分析导致的统计效能(statistical efficiency)损失，研究者提出双管齐下的解决方案：其一是通过动态加权求和(weighted sum)技术最小化治疗效果估计的均方误差(MSE)，其二是运用顺序统计量(order statistics)方法优化多重检验(multiple testing)过程。仿真数据令人振奋——在严格把控族系错误率(FWER)的前提下，新方法使统计效能获得质的飞跃。更妙的是，这些创新算法完美兼容常规统计框架，无论是否涉及协变量(covariates)调整都能游刃有余。

这项研究为精准医学时代下复杂临床试验设计提供了关键方法学支撑，其核心价值在于：通过智能化的跨亚群信息借用(information borrowing)，既充分挖掘数据潜力，又守住统计推断的严谨性底线。当面对异质性显著的患者群体时，这种"聚沙成塔"的统计智慧显得尤为珍贵。