Elranatamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的经济学评价：方法学争议与成本差异分析

来自强生公司的研究人员针对Shah等人关于elranatamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的经济学研究提出方法学质疑，指出其治疗持续时间(TD)计算、给药方案转换及PFS数据调整等方面存在缺陷，建议采用均值TD计算、考虑teclistamab剂量转换及校正COVID-19对PFS的影响，为精准评估RRMM治疗成本提供重要参考。

　　

致编辑函：

近期Shah团队关于elranatamab治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的经济学研究引发学界思考。这项评估双特异性抗体治疗成本的工作虽具启发性，但三个关键方法学问题可能显著影响结论可靠性。

首先，预算影响分析采用中位治疗持续时间(TD)转化为指数衰减率的方法值得肯定，但成本分析却直接使用中位TD。考虑到支付方实际承担的是均值成本，应采用(1 – e^{?时间框架×速率})/速率公式计算曲线下面积。修正后1年分析显示，elranatamab、teclistamab和talquetamab的均值TD分别为6.25、7.65和7.21个月，差异较中位值更为接近。

其次，研究未考虑teclistamab从每周到双周给药的转换。虽然作者引用MajesTEC-1试验二期数据(12.7个月)作为依据，但综合1/2期数据显示转换中位时间为11.3个月。更重要的是，按定义50%患者会在中位时间前转换剂量。即使简化假设所有转换发生在11.3个月，纳入双周给药仍会显著降低teclistamab的3年治疗成本。

第三，研究直接采用未经调整的无进展生存期(PFS)数据存在偏倚。MajesTEC-1和MagnetisMM-3试验间COVID-19相关死亡存在显著差异(18例vs 2例)。值得注意的是，当剔除COVID-19相关死亡后，MajesTEC-1的中位PFS从11.3个月提升至15.1个月。使用原始PFS数据可能使elranatamab在后续治疗成本和每PFS月成本计算中获得不当优势。

这些方法学考量对精准评估RRMM治疗经济学至关重要。期待相关团队能重新审视TD计算、给药方案和疗效假设，为临床决策提供更可靠的经济学证据。

披露声明：作者受雇于强生公司，声明无其他利益冲突。