基因编辑异体胰岛细胞移植实现无免疫抑制存活：1型糖尿病治疗新突破

来自国际研究团队的最新成果：为解决异体胰岛移植需长期免疫抑制的难题，研究人员通过CRISPR-Cas12b基因编辑联合慢病毒转导技术，成功实现修饰后胰岛细胞在1型糖尿病患者体内的免疫逃逸。移植12周后未检测到免疫排斥反应，且保持葡萄糖响应性胰岛素分泌功能，为细胞治疗开辟新路径。

　　

这项突破性研究展示了一位长期罹患1型糖尿病的患者，在接受基因修饰异体胰岛细胞移植后，无需使用任何免疫抑制剂仍能维持细胞存活的惊人成果。科研团队运用两大尖端技术——簇状规则间隔短回文重复序列(CRISPR)及其关联蛋白12b(Cas12b)基因编辑系统，配合慢病毒载体转导，对供体胰岛细胞进行精准改造，使其获得"隐身"能力。

移植手术选择前臂肌肉作为细胞新家园，术后监测显示：12周观察期内，患者体内未出现针对基因编辑细胞的免疫攻击。更令人振奋的是，通过C-肽检测证实，这些外来细胞不仅稳定存活，还能像天然胰岛β细胞那样智能感知血糖变化，按需分泌胰岛素。整个研究过程中仅记录到4例轻微不良事件，均与治疗方案无关。

该研究由Leona M.与Harry B. Helmsley慈善基金会资助，其创新性在于首次实现"即插即用"式的异体细胞移植，突破传统移植必须搭配免疫抑制剂的桎梏。这种将基因编辑武器与细胞治疗相结合的策略，为终结1型糖尿病患者终身注射胰岛素的困境带来曙光。