在上市后安全性评估中利用跨国观察性研究：挑战与策略

《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》：Leveraging Multi-National Observational Study in Post-Marketing Safety Assessment: Challenges and Strategies

随着电子健康数据及统计方法发展，跨国观察性研究在上市后安全评估中应用增多，尤其针对罕见暴露/结果、特定亚组或新药。研究场景包括多监管机构协作、多数据库互补（如临床数据+实验室/x光数据）及多源验证。文中通过案例探讨设计、分析中的关键陷阱（如数据异质性、混杂偏倚）及缓解策略。

　　

摘要

近年来，随着电子医疗数据（如行政索赔数据、电子健康记录）的迅速发展及其应用，以及处理这些数据的新统计分析方法的普及，跨国观察性研究在上市后安全性评估中的使用日益增加。长期以来，人们已经可以利用常规收集的电子健康信息对数百万患者的数据进行药物流行病学研究。某些观察性研究或监测活动，特别是那些针对罕见暴露情况或结果的研究，或者旨在研究特定患者亚群体（如老年人、儿童）或新批准医疗产品的研究，需要采用跨国研究方法。采用这种研究设计的其他情况包括但不限于：(1) 多个监管机构要求的上市后研究；(2) 选择多个数据系统以相互补充（例如，包含长期临床结果数据的数据库与包含实验室和放射学结果的数据库相结合，以便进行病例判定和/或算法验证）；(3) 需要多个数据来源来验证和复制研究结果。在本文中，我们分享了跨国上市后研究的案例，并讨论了与这些研究的设计和分析相关的关键问题以及减少偏倚的策略。