1p缺失多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植后的临床结局分析：一项当代治疗背景下的预后研究

这篇研究通过回顾性分析55例伴1p缺失(del(1p))的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)患者数据，探讨了自体造血干细胞移植(autoHCT)联合现代疗法（蛋白酶体抑制剂/免疫调节剂）的疗效。核心发现：del(1p)单独存在时未显著降低无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)，但合并del(17p)会显著恶化预后。研究为高风险MM的精准分层提供了新证据。

　　

Highlight

背景

多项研究表明，1号染色体短臂缺失(del(1p))是多发性骨髓瘤(MM)的独立不良预后因素，但其对接受自体造血干细胞移植(autoHCT)和现代抗骨髓瘤治疗患者的影晌尚不明确。

研究设计

本研究对2010-2021年间接受一线autoHCT的del(1p)阳性NDMM患者进行单中心回顾性分析，主要终点为无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)，并与标准风险细胞遗传学患者进行倾向评分匹配比较。

结果

55例患者中位随访24个月，中位PFS为30.2个月，中位OS未达到。多变量分析显示：女性患者(HR=2.81)和R2-ISS IV期患者PFS更差，而达到完全缓解(CR)者预后更佳。合并del(17p)会显著降低OS(HR=4.47)。与对照组相比，del(1p)单独存在时PFS(HR=1.63)和OS(HR=1.77)差异无统计学意义。

结论

在现代治疗时代，单纯del(1p)不导致autoHCT患者预后显著恶化，但del(1p)与del(17p)共存时生存率明显下降。这一发现对MM风险分层具有重要临床意义。