Resmetirom（Rezdiffra?）治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎：首个FDA获批THR-β激动剂的临床价值与应用前景

Resmetirom（Rezdiffra?）作为选择性甲状腺激素受体(THR)-β激动剂，为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH/NASH)患者带来突破性治疗选择。该药物通过FDA加速审批，联合饮食运动用于中晚期肝纤维化(F2-F3期)成人患者。关键III期MAESTRO-NASH试验证实，其每日一次口服方案在实现NASH组织学缓解（纤维化不恶化）和纤维化改善≥1级方面显著优于安慰剂，同时显著提升患者健康相关生活质量(HRQoL)，且安全性良好，主要不良事件为轻中度胃肠道反应。

　　

这款名为Resmetirom（商品名Rezdiffra^?）的创新药物，犹如一柄精准的"分子手术刀"，通过特异性激活甲状腺激素受体β亚型(THR-β)，在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（旧称非酒精性脂肪性肝炎，NASH）治疗领域开辟新纪元。作为首个获得FDA加速批准的MASH靶向药物，它专为伴有中度至晚期肝纤维化（F2-F3期）的成人患者设计，需配合生活方式干预使用。

在堪称里程碑的MAESTRO-NASH III期临床试验中，每日口服一次的Resmetirom展现出令人振奋的双重疗效：既能让肝脏炎症悄悄消退（达到NASH缓解标准且纤维化停止进展），又能促使瘢痕组织逐步修复（实现≥1级的纤维化改善），所有这些都不以疾病活动度评分(NAS)恶化为代价。更令人惊喜的是，患者们反馈生活质量获得统计学显著提升，从疲劳感减轻到日常活动能力增强，这些变化都具有临床意义。

安全性方面，Resmetirom表现出良好的耐受性，虽然约三分之一使用者会出现胃肠道"小插曲"（多为腹泻或恶心），但绝大多数症状轻微如微风拂过，仅需简单处理即可继续治疗。这种疗效与安全性的精妙平衡，使得THR-β靶点成为代谢性肝病药物开发的新宠儿。