单倍体相合造血干细胞移植在重型再生障碍性贫血一线与挽救治疗中的疗效比较

（编辑推荐）本研究前瞻性评估了68例接受单倍体相合造血干细胞移植（Haplo-SCT）的成人重型再障（SAA/VSAA）患者，采用600 cGy分次全身照射（fTBI）+氟达拉滨（Flu）+抗胸腺细胞球蛋白（ATG）预处理方案。结果显示一线与挽救治疗的4年总生存率（OS）均达93%以上，急慢性移植物抗宿主病（GVHD）发生率无显著差异，证实该方案在两种治疗场景下均安全有效。

　　

Highlight

研究亮点

本研究首次直接比较采用相同预处理方案（fTBI-600 cGy+Flu+ATG-5.0mg/kg未使用移植后环磷酰胺PTCy）的单倍体相合移植（Haplo-SCT）在成人重型再障（SAA）一线与挽救治疗中的疗效，为临床决策提供重要循证依据。

Discussion

讨论

成人SAA患者一线Haplo-SCT的应用仍存争议，主要源于对移植相关并发症的担忧。尽管近期多项研究探索了不同预处理方案和GVHD预防策略，但关于最佳方案尚未达成共识。值得注意的是，本研究中所有患者均实现原发植入，4年无GVHD无失败生存率（GFFS）达78.9%，且两组间无统计学差异（一线71.3% vs 挽救85.8%, P=0.143）。这种优异结果可能归因于我们优化的fTBI剂量联合ATG的协同作用——600 cGy TBI既能有效清除宿主免疫细胞，又避免了传统高剂量照射的毒性；而ATG通过体内T细胞清除进一步降低GVHD风险。

Conclusion

结论

本研究首次证实：在不使用PTCy的情况下，fTBI-600 cGy+Flu+ATG方案用于成人SAA患者一线或挽救性Haplo-SCT均可获得相当优异的生存率和植入成功率。这为缺乏全相合供体的患者提供了可靠的一线治疗选择，尤其适合亚洲人群（本研究中父母/子女作为供体占比51.5%）。未来需更大样本研究验证该方案在老年或合并症患者中的普适性。