临床试验中效益-风险评估(BRA)的统计新方法：基于置信椭圆与多指标整合分析

为解决临床决策中效益-风险评估(BRA)的量化难题，研究人员开发了整合安全性/有效性双指标的置信椭圆法，创新性提出净效益指数(NBI)、相对效益指数(RBI)和成功率指数(SRI)。通过模拟对比GBR、MCDA和SMAA等方法，证实该方法在大样本中具有稳健性，为头颈鳞癌等临床试验提供可视化决策工具。

　　

近年来，效益-风险评估(Benefit-Risk Assessment, BRA)已成为指导新药审评决策的关键工具。针对现有框架的局限性，这项研究开创性地提出置信椭圆分析法，同步整合治疗方案的疗效指标和安全性数据。研究团队构建了三大创新指标：净效益指数(Net Benefit Index, NBI)量化绝对获益，相对效益指数(Relative Benefit Index, RBI)评估风险收益比，成功率指数(Success Rate Index, SRI)预测治疗达标概率。

通过计算机模拟实验，该方法与全球效益-风险评估(Global Benefit-Risk, GBR)、多准则决策分析(Multi-Criteria Decision Analysis, MCDA)及随机多准则可接受性分析(Stochastic Multi-criteria Acceptability Analysis, SMAA)进行对标测试。结果显示，置信椭圆法在样本量增大时展现出显著稳定性，其敏感性呈梯度下降特征，尤其适用于Ⅲ期临床试验等大样本场景。

为验证实用性，研究者设计虚拟Ⅱ期临床试验：对比新型药物联合同步放化疗与安慰剂治疗局部晚期头颈部鳞状细胞癌的效益风险比。该方法成功实现加权/非加权分析的自由切换，精准捕捉治疗相关不良事件(Adverse Events, AEs)的异质性数据特征。这项突破为监管机构提供了兼具科学严谨性和视觉直观性的决策工具，有望重塑现代临床研究的评估范式。