2017-2021年中国抗癌药物审批证据强度分析：随机对照试验偏倚风险与单臂试验局限性的系统性评估

【字体：大中小】 时间：2025年08月09日 来源：The Lancet Oncology 35.9

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　　这篇综述通过分析2017-2021年中国国家药监局（NMPA）批准的77种抗癌药物的205项关键性试验，揭示了审批证据的显著局限性：30%适应症仅依赖单臂试验（SAT），70%的随机对照试验（RCT）中37%存在偏倚风险，38%为高风险偏倚。研究采用修订版Cochrane偏倚评估工具和风险比比值（RHR）量化效应差异，指出82%试验存在偏倚控制缺陷，呼吁加强临床试验设计、实施与报告标准以提升证据可靠性。

Highlight

研究背景

设计良好的关键性临床试验能为抗癌药物上市提供强效证据，而低质量证据会导致药物获益与风险的评估不确定性。本研究旨在评估2017-2021年中国抗癌药物新适应症审批所依据证据的强度。

核心发现

单臂试验的局限性：44项（30%）适应症仅依赖单臂试验支持，其中仅11%（6/54）使用未校正混杂因素的外部历史对照。
RCT的偏倚风险：128项已发表结果的RCT中，37%存在"某些担忧"，38%为高风险偏倚。总体82%（149/182）可评估试验存在偏倚控制缺陷。
效应量差异：与低偏倚RCT相比，随机化过程存在问题的RCT显示更小效应量（RHR 0.678，95%CI 0.532–0.864），而结局数据缺失问题的RCT反而呈现更大效应量（1.114，1.004–1.237）。

现实意义

该研究揭示中国抗癌药物审批体系中证据质量的显著漏洞，强调需建立更严格的临床试验标准，尤其在加速审批通道（accelerated approval）背景下，确保疗效数据的真实性并减少决策不确定性。