重症肌无力疾病活动度对生活质量的影响：基于瑞典国家注册系统的EQ-5D-3L评分研究

本研究通过瑞典国家重症肌无力注册系统（MGreg）数据，首次系统评估了疾病活动度（MG-ADL/QMG）与健康相关生活质量（EQ-5D-3L）的关联。研究发现即使低活动度患者（MG-ADL 3-5分）的EQ-5D评分已显著低于普通人群（0.71 vs 0.81），且肢体与呼吸症状对生活质量影响最显著（β=-0.17/-0.21）。该研究为优化MG治疗阈值提供了循证依据。

　　

重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）作为一种导致肌肉易疲劳的自身免疫性疾病，虽然现代治疗已显著降低其死亡率，但患者仍长期面临生活质量下降的困扰。既往研究表明，近半数MG患者对疾病状态不满意，但关于疾病活动度如何具体影响健康相关生活质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL）的系统证据仍存在空白。尤其缺乏能跨疾病比较的通用评估工具数据，这使得医疗决策者难以量化MG患者的真实疾病负担。

针对这一科学问题，瑞典卡罗林斯卡学院（Karolinska Institute）的研究团队利用全国性重症肌无力注册系统（MGreg）的150例患者数据，结合随机对照试验RINOMAX的纵向随访，首次采用欧洲五维健康量表（EQ-5D-3L）评估了MG患者的生活质量损伤谱。该研究创新性地将英国时间权衡法（UK TTO）转换的效用值与瑞典普通人群对照，相关成果发表在《Journal of Neurology》上。

研究主要采用三类方法：1）横断面分析MGreg中EQ-5D-3L与疾病活动度量表（MG-ADL、QMG）及疾病特异性生活质量量表（MG-QoL-15）的关联；2）纵向分析RINOMAX试验中47例患者48周随访数据，通过混合效应模型量化疾病活动度变化（ΔADL）对EQ-5D评分的影响；3）采用瑞典普通人群参考值进行维度特异性比较。所有统计分析均使用R语言完成。

主要发现

1. 疾病活动度与生活质量的相关性

   EQ-5D评分与MG-ADL（R=-0.48）、QMG（R=-0.33）和MG-QoL-15（R=-0.66）均呈显著负相关（p<0.01）。值得注意的是，即使疾病活动度较低（MG-ADL 3-5分）的患者，其EQ-5D评分（0.71±0.23）已显著低于参考人群（0.81±0.04，p=0.01）。

2. 生活质量损伤的维度特征

   

   如图1所示，MG患者在"日常活动"维度受损最显著（44% vs 参考人群4%），其次是"自我照顾"（32% vs 2%）和"行动能力"（31% vs 5%），所有维度差异均达统计学意义（p<0.001）。

3. 症状群的差异化影响

   纵向分析显示，肢体症状（β=-0.17）和呼吸症状（β=-0.21）对EQ-5D评分的负面影响最显著（p≤0.001），而延髓症状影响不显著。对应地，MG-QoL-15评分变化主要受呼吸症状（β=16.35）和肢体症状（β=11.10）驱动。

结论与意义

该研究首次通过EQ-5D-3L工具证实：1）MG患者即使在低疾病活动度时已存在显著生活质量损伤；2）肢体和呼吸症状是影响生活质量的核心因素；3）支持将MG-ADL≤2分作为治疗达标的临床阈值。这些发现不仅揭示了当前治疗方案的不足——约37%新发患者即存在生活质量下降，更为未来临床试验设计提供了关键启示：应关注低活动度患者的治疗需求，并优先针对肢体和呼吸症状开发干预措施。研究者建议，在临床实践中应更早启动免疫调节治疗，并考虑对MG-ADL量表进行症状权重优化以提高评估敏感性。