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患者报告结局指标(PROMs)与炎症性肠病客观活动性指标相关性不佳的系统评价
【字体: 大 中 小 】 时间:2025年08月09日 来源:Journal of Crohn's and Colitis 8.3
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本研究针对炎症性肠病(IBD)管理中患者报告结局指标(PROMs)的临床应用价值展开系统评价。研究人员通过分析19项研究数据发现,PROMs与内镜等客观指标相关性较弱(CD中r=0.29-0.36,UC中r=0.34-0.84),尤其对克罗恩病(CD)的内镜活动性预测能力有限(AUROC 0.54-0.70)。该研究为IBD精准评估提供了重要循证依据,提示需开发更精准的PROMs工具。
炎症性肠病(IBD)作为一种慢性复发性肠道疾病,其疾病活动性的准确评估始终是临床管理的核心难题。传统内镜检查虽是金标准,但存在侵入性高、费用昂贵等问题;而患者自我报告的症状指标(PROMs)虽操作简便,其与客观炎症指标的一致性一直存在争议。这种评估方式的"割裂"直接影响了治疗决策的精准性——当患者自觉症状与内镜下炎症程度不匹配时,医生该如何调整治疗方案?
西班牙Parc Taulí大学医院消化科的研究团队在《Journal of Crohn's and Colitis》发表了一项开创性系统评价。研究人员检索了截至2022年6月的三大数据库,严格筛选出19项符合标准的研究,采用描述性分析方法,重点评估了16种IBD特异性PROMs与内镜、实验室及临床指标的相关性。研究方案已在PROSPERO注册(CRD42022383899),并遵循PRISMA指南确保方法学严谨性。
关键技术方法包括:1)系统检索PubMed/Scopus/Web of Science三大数据库;2)采用CASP工具进行文献质量评价;3)根据相关系数强度分级(强≥0.7,中等0.3-0.69,弱<0.3);4)分析AUROC曲线等预测性能指标;5)评估1958例IBD患者数据。
主要研究结果:
PROMs与内镜指标的相关性
在克罗恩病(CD)中,PRO-2与简化内镜评分(SES-CD)呈弱至中度相关(r=0.29-0.36),对内镜活动性的敏感度仅23%-68%。溃疡性结肠炎(UC)中相关性稍强,直肠出血(RB)项目与Mayo内镜评分(MES)相关性(r=0.58)显著优于排便频率(SF)项目(r=0.51)。值得注意的是,Dragasevic等报道PRO-2与SES-CD存在强负相关,但该结果未被其他研究重复。
PROMs与实验室指标的一致性
粪便钙卫蛋白(FCP)和C反应蛋白(CRP)等生物标志物与PROMs的相关性普遍较弱。CD患者中,IBD-10和Harvey-Bradshaw指数(HBI)均不能有效区分FCP>250μg/g的患者(AUROC<0.7)。UC患者中,IBD-Control-8问卷与FCP仅呈中度相关(r=0.45)。
PROMs与临床评估指标的关联
与医生评估的临床指数(HBI/SCCAI等)相关性最佳,CD中r值达0.25-0.95。IBD症状量表(IBDSI)与医师整体评估(PGA)的AUROC高达0.95,显示PROMs在症状追踪方面仍有不可替代的价值。
这项研究揭示了当前IBD评估体系的重大局限:患者主观感受与客观炎症存在"感知鸿沟"。特别在CD中,症状与内镜活动的脱节更为明显,这可能与CD病变的透壁性和症状复杂性有关。而UC患者报告的直肠出血与内镜结果的一致性较高,提示特定症状的监测价值存在病种差异。
这些发现对临床实践具有深远意义:一方面警示不能仅凭PROMs决定治疗策略,特别是在追求黏膜愈合的治疗目标时;另一方面也为开发新一代评估工具指明方向——未来可能需要整合症状报告、生物标志物和影像学参数的复合指标。正如作者强调,将患者体验与客观指标"校准"的过程,本身就是实现精准医疗的重要阶梯。该研究为IBD领域建立更完善的评估体系提供了关键循证基础,其方法论框架也可为其他慢性疾病的评估研究提供借鉴。
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