欧洲乳腺癌患者健康相关生命质量数据整合的机遇与挑战：EORTC BALANCE项目的经验启示

欧洲乳腺癌患者健康相关生命质量(HRQoL)数据分散且标准不一，EORTC BALANCE项目通过整合6个数据集6500例患者数据，创建了包含142个变量的跨国数据库，为HRQoL预测模型奠定基础。研究揭示了数据隐私、资源限制和异质性等关键挑战，提出了标准化数据模型和建立注册库等解决方案，对推动肿瘤大数据研究具有重要示范意义。

　　

在乳腺癌治疗领域，患者健康相关生命质量(Health-Related Quality of Life, HRQoL)已成为超越传统临床终点的重要指标。然而当前HRQoL数据呈现"碎片化"特征——来自荷兰癌症研究所(Netherlands Cancer Institute)的研究团队发现，尽管随机对照试验(RCT)、观察性研究和真实世界数据(RWD)都在收集患者报告结局(PROMs)，但这些数据分散在不同机构，测量工具和标准各异，导致单个数据集样本量不足，难以支持机器学习等先进分析需求。这种数据割裂状态严重制约了HRQoL预测模型的发展，而准确预测患者生活质量变化对个性化治疗决策至关重要。

欧洲癌症研究与治疗组织(EORTC)生活质量组的BALANCE项目应运而生，旨在破解这一难题。研究人员通过系统检索EORTC网络、Project Data Sphere等平台，最终整合6个跨国数据集，涵盖6500例乳腺癌患者和超过3万次HRQoL评估。研究采用标准化流程处理数据异质性，将不同来源的142个变量统一编码，并以确诊日期为基准重新校准时间变量。在数据获取环节，项目创新采用"数据处理者"模式，既遵守《通用数据保护条例》(GDPR)要求，又通过数据共享协议(DSA)明确各方权责。

关键技术方法包括：1) 建立包含157个变量的标准化编码手册，参照OMOP通用数据模型；2) 采用分阶段数据合并策略，为每个患者分配唯一ID；3) 使用R软件进行数据清洗和转换；4) 基于EORTC QLQ-C30/BR23量表和临床相关阈值对HRQoL指标进行标准化处理。样本来源涵盖AMAROS试验(1274例)、UMBRELLA观察性研究(3108例)等6个代表性队列。

研究结果部分显示：

"数据识别"环节共筛查25个潜在数据集，最终17个(约2-2.25万患者)因缺乏关键变量、资源限制或法律问题被排除。值得注意的是，来自Vivli和PDS平台的6个数据集因缺失HRQoL评估日期或治疗信息被弃用，凸显出现有数据共享平台的局限性。

"数据获取"过程耗时漫长，平均需18.2个月完成从首次接触到数据接收的全流程。法律审查成为主要瓶颈，每份数据共享合同平均经历3轮审核。最具挑战性的案例耗时32个月，反映出跨国数据流动的合规复杂性。

"数据标准化"面临三大挑战：首先是变量精细度差异，如化疗信息在不同数据集中分别记录为具体方案或简单二元变量；其次是系统性缺失，某些变量在特定数据集中完全未被采集；最后是时间标准化难题，研究创新性地将各时间点转换为"确诊后天数"这一通用指标。

在讨论环节，研究者提出建立HRQoL数据注册系统的构想，类似荷兰的PROFILES注册库，这可通过欧洲健康数据空间(EHDS)框架实现。针对数据隐私争议，建议未来研究考虑联邦学习技术，在保持数据本地化的前提下进行分析。值得注意的是，项目揭示了资源分配的结构性矛盾——虽然支付少量费用补偿数据准备成本能显著提升数据可获得性，但多数资助机构尚未设立此类预算。

这项发表在《ESMO Real World Data and Digital Oncology》的研究具有多重意义：首先，创建了目前最大的跨国乳腺癌HRQoL数据库，为后续预测模型研究奠定基础；其次，探索出的数据整合框架可推广至其他癌种；最后，提出的标准化建议(如核心结局指标集、FAIR数据原则)对提升肿瘤数据质量具有普遍指导价值。随着欧盟EHDS等政策的推进，这项研究为国际医疗数据共享提供了重要实践范本。