脾脏边缘区血管瘤(LCA)的诊疗探索：从良恶性鉴别到转移性病例的个体化治疗策略

本研究针对罕见脾脏血管肿瘤——边缘区血管瘤(LCA)的诊疗难题，通过回顾性分析6例病例（含1例转移性）及文献系统评价，首次提出需突破常规5年随访标准，并证实抗血管生成药物Pazopanib对转移性LCA的潜在疗效，为这类缺乏治疗指南的罕见病提供了重要临床循证依据。

　　

脾脏边缘区血管瘤(Littoral Cell Angioma, LCA)作为一种罕见的血管源性肿瘤，自1991年首次报道以来，其诊断和治疗始终是临床面临的重大挑战。这种起源于脾脏红髓窦岸细胞的肿瘤具有独特的"双相分化"特征——既表达内皮细胞标志物(如ERG、CD31)又表达组织细胞标志物(如CD68)。虽然多数LCA表现为良性病程，但约4%的病例会发展为具有转移潜能的恶性亚型，称为边缘区血管内皮瘤(Littoral Cell Hemangioendothelioma, LCH)。由于缺乏特异性肿瘤标志物和影像学特征，临床鉴别诊断困难重重，更棘手的是转移性病例的治疗方案和随访策略在国际上尚未形成共识。

针对这一临床困境，美国科罗拉多大学安舒茨医学院外科肿瘤学部(University of Colorado Denver/Anschutz Medical Campus)的研究团队开展了一项跨越23年(2000-2023)的回顾性研究。通过分析6例经病理确诊的LCA患者临床资料（包含1例发生肝转移的LCH病例），并结合全球文献中7例转移性病例的系统评价，这项发表在《Surgical Oncology Insight》的研究首次提出了针对转移性LCA的标准化治疗框架和延长随访期限的重要建议。

研究采用多维度技术方法：通过医院电子病历系统(COMPASS Data Warehouse)检索ICD-10编码D73.89的病例；采用免疫组织化学(Immunohistochemistry, IHC)检测肿瘤标志物(ERG、CD31、CD68等)；对转移性病例实施多学科会诊(Multidisciplinary Team, MDT)制定个体化治疗方案；并通过PubMed等数据库进行系统性文献回顾。

研究结果揭示重要发现：

病例特征：6例患者平均年龄67岁，33.3%合并其他恶性肿瘤（包括首例报道的室管膜瘤相关病例）。66.7%表现为脾肿大(splenomegaly)，显著高于既往报道的20%。

诊断技术：CT显示LCA典型表现为动脉期边缘环状强化、延迟期"湖样填充"特征，但无法可靠区分良恶性。病理诊断依赖双重免疫表型：转移性LCH病例显示CD31⁺/CD163⁺/ERG⁺且Ki-67<10%。

治疗转归：5例接受脾切除术患者均未出现术后并发症。转移性病例（术后12年发生肝转移）接受Pazopanib(600mg/日)治疗6个月后，显示淋巴结缩小和疾病稳定。

文献分析：全球7例转移性LCA中，5例在诊断8-10年后才出现转移，中位生存期仅4个月。但手术联合系统治疗可改善预后，1例化疗后获得1年无病生存。

讨论部分强调了三项突破性认识：首先，提出LCA随访应突破传统5年癌症基准，因转移可迟至术后12年发生；其次，证实抗血管生成药物Pazopanib作为转移性LCA一线治疗的可行性；最后，建立了LCA/LCH与上皮样血管内皮瘤(Epithelioid Hemangioendothelioma, EHE)的鉴别诊断标准（见表3）。这些发现为临床医生处理这类"诊断难、随访乱、治疗盲"的罕见肿瘤提供了重要循证依据。

该研究的临床价值尤为突出：通过明确LCH的"低度恶性"生物学特征（低核异型性、低Ki-67指数），避免了过度治疗；而提出的延长随访策略（建议10年以上）能早期发现潜在转移病例。研究人员特别呼吁全球同行加强病例报告，尤其需要详述治疗方案和长期随访数据，以加速形成基于循证医学的临床实践指南。