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生物类似药时代下炎症性关节炎患者生物制剂剂量递减策略的成本效益分析：BIODOPT随机试验的二次研究
【字体： 大 中 小 】 时间：2025年08月10日 来源：EULAR Rheumatology Open
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在生物类似药(Biosimilar)广泛应用背景下，研究人员针对类风湿关节炎(RA)、银屑病关节炎(PsA)和中轴型脊柱关节炎(axSpA)患者开展疾病活动度指导的生物制剂剂量递减研究。通过18个月随机对照试验发现，75%剂量递减组患者实现剂量优化，医院成本显著降低1936�，而生活质量调整年(QALY)和患者成本无显著差异。该研究首次证实包含生物类似药的剂量递减策略具有成本节约优势，为临床实践提供循证依据。
在风湿病治疗领域，生物制剂已成为类风湿关节炎(RA)、银屑病关节炎(PsA)和中轴型脊柱关节炎(axSpA)的重要治疗手段。然而，这些高价药物长期使用带来的经济负担日益凸显，特别是在生物类似药(Biosimilar)进入市场后，虽然药品价格下降，但优化治疗策略的需求依然迫切。临床实践中存在一个关键矛盾：尽管63%病情稳定的患者愿意尝试剂量递减，但仅36%的医生支持这一方案。这种认知差距背后，是对剂量递减可能影响疗效的担忧，以及缺乏系统性成本效益评估的证据。
丹麦奥尔堡大学医院风湿病研究中心(Center of Rheumatic Research Aalborg, CERRA)的研究团队开展了名为BIODOPT的随机对照试验，旨在评估疾病活动度指导的生物制剂剂量递减策略与传统维持治疗相比的成本效益。这项发表在《EULAR Rheumatology Open》的研究纳入了142例持续低疾病活动度(LDA)≥12个月的患者，以2:1比例随机分配至剂量递减组或对照组，随访18个月。研究首次将生物类似药纳入分析框架，78%患者使用阿达木单抗、依那西普或英夫利昔单抗的生物类似药。
研究采用多维度评估方法：通过短期健康调查六维度(SF-6D)计算生活质量调整年(QALY)；基于医院实际采购价格核算生物制剂成本；记录因病情波动增加的额外门诊次数；并计算患者交通和时间成本。统计分析采用意向治疗原则，缺失数据采用组内均值填补法处理。
研究结果显示三个关键发现：首先，剂量递减组75%患者实现剂量优化，其中37%达到≥50%剂量削减，显著高于对照组的17%。其次，两组SF-6D指数曲线高度重叠，QALY差异仅0.008分，证实剂量递减不影响长期生活质量。最具突破性的是成本分析：尽管剂量递减组因病情监测增加了43�门诊成本，但生物治疗总成本降低1979�，其中生物类似药亚组仍实现804�显著节约。医院总成本差异达1936�，而患者个人成本无统计学差异。
在讨论部分，作者指出这项研究打破了"生物类似药时代剂量递减意义有限"的认知。虽然生物类似药使绝对成本差异缩小，但本研究证实其相对成本效益依然显著。特别值得注意的是，剂量递减并未导致QALY损失，这与早期STRASS试验观察到的0.158分差异形成对比，可能得益于更灵活的剂量调整策略。研究局限性包括随访期较短和未采用欧洲五维健康量表(EQ-5D)，但研究者强调基线健康评估问卷(HAQ)评分极低(均值0.13)保证了SF-6D的评估效度。
这项研究为风湿病治疗指南提供了重要循证依据，证实疾病活动度指导的剂量递减策略在生物类似药时代仍具有显著卫生经济学价值。研究结果支持将剂量优化纳入RA、PsA和axSpA的标准化治疗路径，对减轻医疗系统负担和优化资源配置具有重要政策意义。未来需要更长期随访数据来评估剂量递减的持续效益，以及在不同生物制剂类别中的普适性。
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