约旦三级癌症中心14年真实世界研究：资源受限环境下多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植的临床结局分析

本研究针对资源受限地区多发性骨髓瘤(MM)患者治疗差异问题，由约旦国王侯赛因癌症中心(KHCC)团队对221例新诊断MM(NDMM)患者进行14年回顾性分析。研究聚焦自体造血干细胞移植(auto-HSCT)疗效，结果显示：诱导治疗后总体缓解率达95%，移植后严格完全缓解(sCR)率提升至13%，中位无进展生存期(PFS)41.1个月，中位总生存期(OS)92个月。该成果为发展中国家优化MM治疗策略提供重要循证依据。

　　

多发性骨髓瘤(MM)作为浆细胞恶性肿瘤，其治疗结局在全球范围内存在显著差异，尤其在医疗资源受限地区，患者往往难以获得新型靶向药物和持续治疗。约旦国王侯赛因癌症中心(KHCC)的研究团队通过14年临床实践发现，自体造血干细胞移植(auto-HSCT)这一相对可及的治疗手段，能够显著改善患者的长期生存，这为发展中国家制定MM治疗策略提供了关键数据支持。

研究团队回顾性分析了2009-2023年间在KHCC接受auto-HSCT的221例新诊断MM(NDMM)患者数据。主要采用国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准评估治疗反应，通过Kaplan-Meier法计算生存期。关键技术包括：1)基于真实世界队列的长期随访设计；2)标准化auto-HSCT流程；3)采用硼替佐米+沙利度胺+地塞米松(VTD)等诱导方案；4)严格按IMWG标准进行疗效评估。

主要研究结果

1. 基线特征：中位年龄54岁，反映发展中国家MM发病年轻化趋势。VTD方案使用率达42%，而来那度胺仅2%，凸显资源限制对治疗方案的影响。

2. 治疗反应：诱导后总体缓解率(ORR)达95%，但严格完全缓解(sCR)率仅2%，说明常规治疗难以达到深度缓解。

3. 移植增效：auto-HSCT后sCR率提升至13%，完全缓解(CR)率达35%，证实移植可显著提高缓解深度。

4. 生存获益：中位PFS达41.1个月(95%CI 37.9-47.2)，中位OS达92个月(95%CI 72-119)，优于同类资源受限地区的报道数据。

研究结论强调，在新型药物可及性有限的背景下，auto-HSCT仍是改善MM患者生存的关键手段。但维持治疗不足（仅2%使用来那度胺）导致的复发问题，凸显了扩大治疗选择的紧迫性。该研究为国际血液学界提供了重要启示：在资源受限环境中，优化现有治疗模式（如普及auto-HSCT）与争取新型药物同等重要。论文发表于《Blood Global Hematology》，其真实世界数据尤其对中东等发展中地区的MM诊疗具有指导价值。