Wilcoxon-Mann-Whitney估计量与中位数/均值差异在HIV-1治愈性干预试验中的比较研究

【编辑推荐】针对HIV-1治愈性干预试验设计中的效应评估难题，研究人员系统比较了Wilcoxon-Mann-Whitney(WMW)估计量与中位数/均值差异的统计性能。通过理论推导和模拟研究证实，在存在左截尾数据（如检测限导致的HIV-1实验室数据）时，WMW方法具有无偏性、高效性和置信区间覆盖率良好的优势，为生物医学研究提供了可靠的效应评估框架。

　　

在HIV-1治愈性干预的随机试验设计中，统计方法的科学选择至关重要。这项研究深入探讨了Wilcoxon-Mann-Whitney(WMW)估计量与传统中位数/均值差异的优劣对比。当面对实验室检测中常见的量化下限（即左截尾数据）时，WMW方法展现出独特优势：在正态分布条件下，其与均值法的渐近相对效率(ARE)达到π/3≈1.047；与中位数法比较时，ARE更达到π/2≈1.571。

研究团队通过精心设计的模拟实验证实，在样本量较小且存在检测限(Lower Limit of Quantification)的HIV-1病毒载量数据场景下，WMW估计量能保持无偏特性，统计功效显著，且95%置信区间覆盖率达到理论预期。这些发现在实际的HIV-1储存库干预试验中得到成功验证。

更令人振奋的是，WMW框架具有强大的扩展性：可评估亚组交互作用、整合协变量调整、并适用于其他疾病领域的临床结局排序。相比传统的中位数/均值差异标度，这种基于排序的效应估计方法为生物标志物研究和临床终点评估提供了更稳健的解决方案，尤其适用于存在检测限的实验室数据场景。