镁硫酸盐在早产中应用的成本效益评估:实施科学与卫生经济学的融合方法

【字体: 时间:2025年08月14日 来源:Applied Health Economics and Health Policy 3.3

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  本研究针对医疗实践中成本效益干预措施实施不足的问题,比较了政策成本效益(PCE)与实施价值(VoImp)两种评估框架,提出标准化评估方法。通过镁硫酸盐(MgSO4)在早产中预防脑瘫的案例,证实国家PReCePT项目(NPP)每单位产生30,247英镑净收益,而增强支持计划(ESP)则造成净损失。该研究为实施科学中的经济评估提供了方法论创新。

  

在医疗实践中,证据确凿的成本效益干预措施往往面临实施滞后的困境,这种"证据到实践"的鸿沟导致患者无法及时获益,并造成资源浪费。以镁硫酸盐(MgSO4)在早产中的应用为例,尽管该治疗能有效降低脑瘫风险且被英国国家健康与护理卓越研究院(NICE)推荐,但实际使用率长期低于理想水平。这种实施不足现象催生了对实施科学中经济评估方法标准化的迫切需求。

英国布里斯托尔大学医院NHS基金会信托NIHR应用研究协作中心(NIHR ARC West)的Carlos Sillero-Rejon团队在《Applied Health Economics and Health Policy》发表研究,首次将政策成本效益(Policy Cost-Effectiveness, PCE)与实施价值(Value of Implementation, VoImp)两种评估框架进行数学等效性验证,并开发出七步标准化评估方法。该方法通过国家PReCePT项目(NPP)和增强支持计划(ESP)两个质量改进项目的对比研究,证实NPP每产科单位12个月内产生30,247英镑净货币收益(INMB),成本效益概率达98%;而ESP相较NPP则造成28,682英镑净损失。

研究采用多中心集群随机试验设计,关键技术包括:1)基于英国国家新生儿研究数据库(NNRD)的队列数据分析;2)多水平混合效应逻辑回归评估MgSO4使用率变化;3)蒙特卡洛模拟进行概率敏感性分析;4)质量调整生命年(QALY)与长期医疗成本建模。研究团队通过比较NPP实施前后数据(25.48例/单位)和ESP与NPP的对照数据(62例/单位),建立了完整的实施经济学评估链条。

方法学背景部分揭示PCE与VoImp框架的数学等效性,证明两者差异仅在于支付意愿阈值(k)的处理方式。PCE通过加载因子(LCE)整合实施成本(ΔCi)与治疗效果(Δbt),而VoImp则通过预期实施价值(EVAI)计算净收益。

示例分析部分显示,NPP使MgSO4使用率提升5.97%,每1%增幅成本1,013英镑。亚组分析发现新生儿重症监护室(NICU)的加载因子(8,044英镑/QALY)显著优于普通病房(30,562英镑/QALY)。

显示NPP成本效益平面大部分数据点位于"更低成本-更高效"象限。

讨论部分强调该研究解决了实施科学中经济评估方法碎片化的问题。标准化七步法既可用于现有项目评估,也能预测潜在干预的成本效益边界。值得注意的是,研究提出"最优实施水平"(非完美实施)概念,为资源分配提供更现实的决策依据。

该研究的创新价值在于:首次建立实施干预与经济评估的桥梁;证实简单支持策略(NPP)可能优于高强度干预(ESP);为医疗质量改进项目的资源投入提供了量化决策工具。未来研究需进一步探索实施效果持续性、多情境适用性以及去实施策略的评估框架。

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