白细胞计数作为NUP98重排儿童急性髓系白血病的关键预后标志物及治疗指导

来自中国的研究团队针对NUP98重排儿童急性髓系白血病(NUP98-r pAML)预后极差的临床难题，通过对1779例大样本队列的回顾性研究，首次确立白细胞计数(WBC)是该亚型的独立预后因子。研究发现以150×109/L为界值进行风险分层，高WBC组患者通过造血干细胞移植(HSCT)显著改善生存，而低WBC组中NUP98::NSD1融合患者则从硼替佐米靶向治疗获益。该研究为这一高危白血病亚群提供了精准诊疗新策略。

　　

在NUP98基因重排的儿童急性髓系白血病(NUP98-r pAML)这一恶性程度极高的血液肿瘤中，诊断时的外周血白细胞计数(WBC)展现出惊人的临床预测价值。大规模队列研究揭示，当WBC突破150×10⁹/L这个关键阈值时，患儿会进入"高危警戒区"，其五年生存率呈现断崖式下降。有趣的是，造血干细胞移植(HSCT)这把"双刃剑"仅在高危组患者中展现出起死回生的疗效，能将复发风险拦腰斩断。

而对于WBC≤150×10⁹/L的"幸运儿"群体，特别是携带NUP98::NSD1这个特殊融合基因的患儿，蛋白酶体抑制剂硼替佐米就像量身定制的"基因导弹"，在不进行HSCT的情况下仍能显著延长生存期。但令人意外的是，曾被寄予厚望的CD33靶向药物吉妥珠单抗(GO)在这个特殊亚型中却黯然退场。

这项研究犹如为临床医生配备了一个精准的"白血病作战沙盘"——通过简单的血常规指标就能预判战局，并据此选择最有力的武器：对高危患者果断启用HSCT这个"终极武器"，而对低危患者则巧妙运用靶向药物避免过度治疗。这种基于WBC计分的"分而治之"策略，正在改写NUP98-r pAML这个儿童白血病中最凶险亚型的治疗范式。